索坦是一种新型的用于治疗多类肿瘤药物,其中对胃肠道间质瘤的治疗效果尤为明显。胃肠间质瘤和肾癌服用索坦的吃法是每天一次50mg,可以空腹使用,吃4周停止2周,然后继续吃,不段循环;胰腺神经内分泌瘤的用量不同,需要吃37.5mg,一天2粒,索坦12.5mg和25mg索坦各一粒,连续使用即可。那么今天咱们就来看一下索坦治疗胃肠道间质瘤的疗效如何?
索坦对治疗晚期胃肠道间质瘤的临床效果的研究中,有13位患有晚期胃肠道间质瘤的患者被作为观察对象,接受了索坦的治疗,他们接受治疗的时间平均是(10.5±1.3)周,在此研究中发现,13位患者中有3位的病情是得到缓解的,有7位患者的病情是达到稳定状态的,而仅有3为患者的病情是没有得到控制的,可见,在这13位患者中,有76.92%的患者的病情得到了很好的控制,超过了一半。研究得到的结论是,索坦治疗晚期胃肠道间质瘤的临床效果较为显著,而且患者在使用的过程中不良反应的发生率也较低,且索坦是一种口服药,使用起来是非常方便的。
Study 1 (NCT#00075218)是一项国际、随机、双盲、安慰剂对照试验,研究对象为既往在格列卫治疗期间病情进展的胃肠道间质瘤(GIST)患者,或对格列卫不耐受的患者。本次试验主要观察终点为肿瘤进展时间(TTP),次要观察终点为无进展生存期(PFS)、客观反应率(ORR)和总生存期(OS)。患者随机分为两组,分别接受索坦(每次50mg,每日一次)或安慰剂治疗,直到患者出现疾病进展或因其他原因退出研究。入组患者(索坦 VS 安慰剂)的人群特征为:年龄 (< 65岁,69% VS 72%);性别(男性64% VS 61%);种族(白人均为88%,亚洲人均为5%,黑人均为4%);ECOG评分为0(44% VS 46%),ECOG评分为1(55% VS 52%),ECOG评分为2(1% VS 2%)。
先前的治疗包括手术(94% VS 93%)和放疗(8% VS 15%)。先前格列卫治疗不耐受的患者分别为4% VS 4%。开始治疗后6个月内进展的患者为17% VS 16%,6个月后进展的患者为78% VS 80%。试验结果表明,两组患者(索坦 VS 安慰剂)的中位TTP为27.3周 VS 6.4周,中位PFS为24.1周 VS 6周。ORR为6.8% VS 0%。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2021年8月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021938