曲美替尼治疗效果如何?曲美替尼适应人群为不可切除的或转移并携带BRAF V600E或V600K基因突变的黑色素瘤患者。那曲美替尼的疗效好不好呢?
2019年6月,全球医学界最顶尖的《新英格兰医学》杂志公布了达拉非尼+曲美替尼治疗晚期BRAF突变的恶性黑色素瘤长达5年的随访数据。563名BRAF突变的晚期恶性黑色素瘤患者接受了双靶向治疗,中位随访22个月。
结果显示:19%的患者肿瘤完全消失,全体患者的5年无疾病进展生存率为19%,5年总生存率为34%;其中实现肿瘤完全消失的患者,5年生存率高达71%。此外,更激动人心的是,在这群全身多发转移的晚期患者中,双靶向治疗,像免疫治疗一样,生存曲线出现了拖尾现象——有30%左右的患者,实现了长期生存、临床治愈。
黑色素瘤又称恶性黑色素瘤。是一种与骨伤科有关的皮肤肿瘤。良性黑色素瘤又称色素痣,多不引起注意。黑色素瘤可以一开始即为恶性,但通常由交界痣恶变而来。这是一种恶性程度较高的肿瘤,较为常见。多见于30岁以上的成年人,男女之比为2:1。好发部位为下肢,以足部为最多,其次是上肢、头颈、躯干等处。发病原因尚不明,但部分病例有皮肤受伤的病史,烧伤及X线照射可能是诱因,有少数病例与内分泌因素有关,家族性倾向也有报道。肿瘤呈灰黑色,结节状,质软,时有溃烂。镜下瘤细胞多呈梭形,圆形或多角形,胞浆中含有多少不等的黑色素颗粒,外观呈黑色,瘤细胞大小不等,呈弥散状、巢状、腺样或小梁状排列。此瘤不论有无转移,都应及时治疗。曲美替尼是治疗黑色素瘤的一类推荐药物之一。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年10月1日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217513