
trametinib是曲美替尼的英文名。trametinib是一款治疗伴有BRAF(鼠类肉瘤滤过性毒菌致癌同源体B1基因)V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤,但该药不建议用于己接受过BRAF抑制剂治疗的患者。那trametinib的疗效怎么样?
以下是2期临床试验,实验招募年满18岁的组织学确诊的可手术切除的RECIST可检测的IIIB-C期黑色素瘤患者。予以达拉非尼 150mg 口服 2/日+trametinib 2mg 口服 2/日,持续52周(术前12周,术后40周)。主要结点是12周时完全缓解和完全病理缓解的患者比例。
2014年8月20-2017年4月19日,共筛查了40位患者,其中35位符合要求,予以新辅助药物达拉非尼+trametinib,然后予以手术切除。截止2018年9月24日,中位随访27个月(IQR 21-36)。进行手术切除时,有30位(86%)患者获得RECIST缓解;其中16位(46%,95% CI 29-63)获得完全缓解,14位(40%,24-58)获得部分缓解。5位(14%,95% CI 5-30)患者病程稳定,无患者病情进展。手术切除后的病理检查提示,35位患者全部获得病理缓解,其中17位(49%,95% CI 31-66)患者获得完全病理缓解,18位患者获得非完全病理缓解。6位患者出现治疗相关的严重副反应,10位患者出现3/4级副反应。无治疗相关死亡。可以看出trametinib的疗效是比较理想的。
参考资料: FDA说明书更新于2025年4月7日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217513
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