曲美替尼治疗效果怎样呢？

曲美替尼2013年就已经在美国上市，而后迅速成为治疗黑色素瘤的首选治疗药物。但是至今曲美替尼仍未在我国上市，所以国内患者就会有疑问，对国内患者，曲美替尼的治疗效果还会那么好吗？

东亚人群和高加索人群黑色素瘤的分型存在显着差异。高加索人群主要是皮肤黑色素瘤，而东亚人群多为肢端、黏膜黑色素瘤。不同分型黑色素瘤的生物学行为截然不同，BRAF突变率亦存在差异，因此东亚人群与高加索人群对免疫治疗、靶向治疗的疗效可能存在差异。

MAPK通路是肿瘤发生发展中非常重要的信号通路。BRAF基因是黑色素瘤最重要驱动基因之一，最常见的突变位点为BRAF V600E， BRAF突变黑色素瘤进展迅速，易出现内脏转移和脑转移。

2018年SMR年会报道达拉非尼 + 曲美替尼治疗东亚患者的相关研究结果，ORR达到61%，与国际数据类似，但中位PFS 7.9个月短于国外研究数据。究其原因，可能由于中国研究入组患者多为后线治疗，其中二线及以上比例达到84%；且PS评分≥1分的患者占65%，而国外同类研究入组患者均为一线治疗，PS评分0分的患者约占70%。另外可能还与人种、突变亚型相关。随访仍在继续，2019年更新的数据显示，ORR达到65.9%，PFS达到10.3个月，与国外研究数据相仿。而由于中国研究入组患者基线状况较国外研究差，提示中国患者可能从达拉非尼 + 曲美替尼的联合方案获益同样甚至更多。这说明曲美替尼治疗国内患者的疗效并不会大打折扣，国内患者可以放心选用。