米哚妥林(雷德帕斯)是一种涵盖FLT3、c-KIT、PDGFRB、VEGFR-2和蛋白激酶C的多种激酶抑制剂,美国FDA批准的适应症包括:(1)初治FLT3突变的AML,与标准DA诱导方案和阿糖胞苷巩固强化方案联用,不可单药治疗;(2)系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴血液学肿瘤,或肥大细胞白血病。
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RATIFY研究是支持米哚妥林(雷德帕斯)获批准的关键研究,结果显示米哚妥林联合化疗组中位生存期为75个月,对照组仅为26个月,EFS也有一倍以上的延长。尤其是该研究在接近10年的随访时间中Rydapt联合化疗组从30个月开始便进入平台期(无患者死亡),与对照组差别非常明显(HR=0.77,P=0.016),患者的生存获益确信无疑。不良反应包括丙氨酸氨基转移酶增高、低钙血症和高钠血症。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921
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