雷德帕斯疗效如何呢？

雷德帕斯是一种口服多靶向激酶抑制剂，可通过阻断几种促进细胞增长的酶发挥作用，对于D816V KIT突变也可有效抑制。一项开放性、多中心试验，验证了雷德帕斯的有效性，侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）、肥大细胞白血病患者参加了本次试验，接受了6个周期的雷德帕斯给药，每日口服100mg。试验结果显示，有效率分别为21%和17%，ASM完全缓解（CR）和不完全缓解（ICR）的比率为38％，SM-AHN为16％。一名患者（5％）达到完全缓解，总体的响应率为60%。本次试验，也是雷德帕斯获批用于急性白血病的数据支持。

雷德帕斯治疗急性骨髓性白血病的效果如何？

一项代号为RATIFY的随机试验可以证实雷德帕斯用于AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗。

  雷德帕斯是25年来首个批准用于治疗AML的药物，此次获得AML适应症是基于Ⅲ期PARIFY试验结果。该试验筛选3279名有FLT3突变患者，其中717名患者参加试验。入组患者接受Rydapt联合阿糖胞苷（cytarabine）+柔红霉素（daunorubicin）治疗。结果显示Rydapt联合治疗可以显著改善总生存时间（OS），减少23%的死亡风险。 Rydapt联合治疗组的中位无事件生存时间（EFS）与化疗组比较显著延长（8.2个月 vs 3.0个月）。