鲁索利替尼适应症有什么呢？

鲁索利替尼是一种激酶抑制剂，由诺华研发的靶向药，2011年11月在美国获批上市，2012年8月获得EMA批准，2014年7月获得日本PMDA批准上市，2017年，在我国上市，那么，鲁索利替尼适应症有什么呢？

鲁索利替尼适应症：主要用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。

另外，鲁索利替尼正开展多项适应症研究，包括多种癌症、排异反应、斑秃、过敏性皮炎、类风湿性关节炎、白癜风、银屑病等。

那Jakafi（鲁索利替尼）是如何工作的呢？

真性红细胞增多症（PV）和骨髓纤维化（MF）是复杂的情况，研究人员仍在努力寻找他们的确切病因。有证据表明，被称为络氨酸激酶或jaks的蛋白质也参与其中。JAK蛋白发出信号，影响骨髓中的血细胞的产生。当jak发出太多的信号时，它们会导致身体产生错误的血细胞数量。这一系列事件被称为过度活跃的JAK信号。

JAK信号可能在很多方面变得过于活跃。一种方法是通过JAK突变。突变是DNA的微小变化，导致蛋白质的行为与正常情况不同。所有拥有PV和MF的人都认为，即使他们没有JAK突变，他们也会有过度活跃的JAK信号。

鲁索利替尼Jakafi的工作是瞄准jak，控制着血细胞的生产。在这样的情况下，鲁索利替尼Jakafi减少了过度活跃的JAK信号。