芦可替尼是治疗什么的药?芦可替尼是目前唯一治疗骨髓纤维化的孤儿药,也就是说,此前针对骨髓纤维化没有十分有效的控制办法,只能用芦可替尼来控制疾病进程或减轻症状。异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗手段,但很多患者并不适用。
在中国上市的靶向新药芦可替尼,是针对骨髓纤维化的致病机制——JAK-STAT信号通路的异常激活而研发的JAK抑制剂。芦可替尼的问世是基于科学对于骨髓纤维化的发病机理和信号传导通路途径的认识,研发出针对这个通路的靶向治疗药物,特异地阻断异常的信号通路,来达到控制疾病的目的。在目前临床实验的数据中,已经显现出治疗的有效性。芦可替尼能够延缓骨髓纤维化进程,延长生存期,还可以改善患者症状,提高生活质量。
骨髓纤维化起病隐匿,大约25%的患者在诊断时没有症状,是在日常体检中发现再到血液科确诊的。那么,如何早期发现呢?
如果出现不明原因的消瘦、盗汗、皮肤瘙痒,脸和手潮热但体温不一定高,腹部左侧可以摸到包块,如果有上述症状,患者一定要到正规医院血液科检查血常规,并在医生指导下进一步通过骨髓活检确诊。早诊断,早治疗,可以显著改善患者的生存期。
与通过骨髓穿刺检查相比,骨髓活检是取骨髓组织,可以看到骨髓原态的组织结构,检查更为准确,活检后还要进行纤维化程度评级,目前多数医疗机构做的仍然不够。
目前来看,患者一般需要终身服药,如果停药,以前的症状会再度出现,如脾脏再次变大,消瘦、盗汗等。如果有特殊原因需要停药,一定要在医生的指导下进行,不能自行突然停止服用芦可替尼,以免给患者带来伤害。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192