曲美替尼(trametinib)是葛兰素史克(GlaxoSmithKline, GSK)公司研发生产的治疗黑色素瘤的靶向药物,商品名为Mekinist。该药为口服片剂,可用于治疗伴有BRAF(鼠类肉瘤滤过性毒菌致癌同源体B1基因)V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤,但该药不建议用于己接受过BRAF抑制剂治疗的患者。曲美替尼最早于2013年在美国上市,先后经过美国FDA标准、欧盟等多个国家和地区药监部门检测并顺利在各国上市,现已成为治疗黑色素瘤的一线治疗方案。那曲美替尼究竟治什么呢?曲美替尼的适应症有哪些?
2014年美国FDA批准MEK抑制剂曲美替尼和BRAF抑制剂达拉非尼联合医治BRAF V600E或V600K突变的不可手术或转移性黑色素瘤。2017年6月22日,FDA批准了达拉非尼(Dabrafenib,D)联合曲美替尼(Trametinib,T)用于BRAF V600E突变的肺癌患者,有效率超越60%。D+T组合(达拉非尼联合曲美替尼)跨适应症用于肺癌,有效率仍维持在较高水平。除了上述适应症,截止目前,达拉非尼联合曲美替尼已获批多个适应症:2014年1月,首次获FDA批准用于医治转移性黑色素瘤患者;一年后,获欧盟批准医治有BRAF V600突变的不可切除或转移性黑色素瘤成人患者;2018年5月,获FDA批准医治无法手术切除或分散至身体其他部位(转移性)且有BRAF V600E突变阳性的甲状腺未分化癌(ATC)患者。
曲美替尼获批适应症比较多,但是最常见的还是用于治疗伴有基因突变的黑色素瘤,尤其与达拉非尼联用,效果更为显著。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年10月1日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217513
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