伊米苷酶(Imiglucerase)的详细说明书：作用与功效,用法用量,副作用,注意事项等

伊米苷酶(Imiglucerase)是一种用于治疗1型戈谢病(GaucherDiseaseType1)的酶替代疗法药物。

伊米苷酶(Imiglucerase)的适应症

伊米苷酶用于治疗成人及年龄≥2岁的儿童患者中的1型戈谢病，且患者存在以下一种或多种表现：贫血、血小板减少、骨病、肝肿大或脾肿大。

FDA已将该适应症认定为孤儿药。

伊米苷酶(Imiglucerase)的用法用量

1、患者监测

在治疗的最初一年内，应考虑定期监测患者是否产生IgG抗体。

2、前驱用药与预防

对于出现过超敏反应的患者，可考虑在使用抗组胺药和/或糖皮质激素进行前驱用药。

3、配制与给药注意事项

伊米苷酶治疗应在熟悉超敏反应处理的临床医生监督下进行，且给药环境应备有适当的医疗监护和支持措施。

4、给药方式

本品在复溶和稀释后，通过静脉输注给药。

5、复溶

根据患者的剂量方案计算需要复溶的西林瓶数量，并从冰箱中取出。每瓶用10.2mL无菌注射用水沿瓶壁缓慢注入进行复溶。轻轻旋转和倾斜西林瓶，使冻干粉末完全溶解。复溶后每瓶的最终浓度为40单位/mL。检查每瓶是否有颗粒物和变色，如有则丢弃。每瓶最多可抽出10mL，任何未使用的部分应丢弃。

6、稀释

复溶后应立即用0.9%氯化钠注射液稀释至最终体积100-200mL。如果患者体重<18kg，则将溶液稀释至最终体积100mL。轻轻倒置输液袋以混合溶液；不要剧烈摇晃或搅动。目视检查是否有颗粒物和变色。稀释后可能出现轻微的蛋白颗粒絮凝，但这不影响产品质量。

7、输注速率

体重≥18kg的患者应在1-2小时内输注完稀释后的溶液。体重<18kg的患者应在2小时内输注完毕。可通过一个在线低蛋白结合的0.2μm过滤器过滤溶液。

8、剂量

剂量范围为每次2.5单位/kg（每周三次）至60单位/kg（每两周一次）。

7、特殊人群

老年患者或肝功能、肾功能不全患者，无特殊剂量推荐。

伊米苷酶(Imiglucerase)的禁忌症

尚不明确。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

伊米苷酶(Imiglucerase)的注意事项

1、超敏反应

在接受了酶替代疗法的患者中，有出现超敏反应（包括过敏性休克）的报告。与该疗法相关的其他超敏反应包括瘙痒、潮红、荨麻疹、血管性水肿、胸部不适、呼吸困难、咳嗽、发绀、心动过速和低血压。

本品应在熟悉超敏反应（包括过敏性休克）处理的临床医生监督下给药，且给药环境应备有适当的医疗监护和支持措施。

如果发生严重的超敏反应（如过敏性休克），应立即停止给药并启动适当的医疗处理。在发生严重超敏反应后，需权衡再次给药的获益与风险。

如果决定再次用药，应考虑降低输注速率并使用抗组胺药和/或糖皮质激素进行前驱用药。监测患者是否出现新的严重超敏反应症状和体征。

2、输注相关反应

可能出现输注相关反应，包括血管性水肿、瘙痒、皮疹、荨麻疹、胸部不适、寒战、疲劳、输注部位烧灼感、输注部位不适、输注部位肿胀、发热和高血压。

如果发生输注相关反应，可考虑降低输注速率、暂停输注和/或给予抗组胺药和/或解热药。如果再次给药，应密切监测曾经历过输注相关反应的患者。

3、免疫原性

大多数患者在治疗的前6个月内产生抗体，在可检测到IgG抗体的患者中，约46%出现了超敏反应症状。与无抗体的患者相比，有IgG抗体的患者其消除半衰期延长。

伊米苷酶(Imiglucerase)的特殊人群用药

1、妊娠期

来自国际戈谢病登记研究、上市后报告、观察性研究和病例报告的临床数据，未发现与药物相关的重大出生缺陷、流产或不良母体/胎儿结局的风险。未经治疗的戈谢病可能导致不良妊娠结局。

2、哺乳期

临床数据表明，输注后即刻在母乳中可检测到少量伊米苷酶。已发表的上市后报告和病例报告中，未报告接受伊米苷酶治疗的哺乳期女性所哺乳的婴儿出现不良影响。尚无关于伊米苷酶对乳汁产量影响的数据。

3、儿童使用

伊米苷酶在2岁以下儿童中的安全性和有效性尚未确定。

伊米苷酶(Imiglucerase)的不良反应

成人患者中最常见的不良反应包括背痛、寒战、头晕、疲劳、头痛、超敏反应、恶心、发热、呕吐。年龄≥2岁的儿童患者中报告的不良反应与成人相似。

伊米苷酶(Imiglucerase)的药物相互作用

未进行过正式的药物相互作用研究。

伊米苷酶(Imiglucerase)的作用机制

伊米苷酶(Imiglucerase)可替代戈谢病患者体内缺乏的内源性酶β-葡萄糖脑苷脂酶。

戈谢病是一种常染色体隐性遗传的溶酶体贮积症，其特征为葡萄糖脑苷脂酶缺乏，导致葡萄糖脑苷脂在肝脏、脾脏、骨髓及其他器官的巨噬细胞溶酶体内蓄积，临床表现包括肝脾肿大、贫血、血小板减少以及骨骼并发症（例如骨量减少、骨坏死、进行性关节破坏、骨折）。

伊米苷酶(Imiglucerase)的药代动力学

1、吸收

起效：在1小时静脉输注期间，30分钟内可达到稳态酶活性。

2、分布

程度：分布容积范围为0.09-0.15L/kg。

特殊人群：在产生IgG抗体的患者中，分布容积降低。

3、消除

半衰期：静脉输注后，血浆酶活性的半衰期范围为3.6-10.4分钟。

特殊人群：在产生IgG抗体的患者中，清除率降低，半衰期延长。

伊米苷酶(Imiglucerase)储存

注射用粉针剂：2°C-8°C。

复溶后：在室温（20°C-25°C）或冷藏（2°C-8°C）条件下可稳定保存12小时。

稀释后：在2°C-8°C条件下可稳定保存24小时。

温馨提示

1、告知患者治疗期间可能发生超敏反应和输注相关反应。告知患者这些反应的症状和体征，并指导其在出现这些反应时寻求医疗帮助。

2、建议患者告知临床医生其是否怀孕或计划怀孕、是否正在哺乳或计划哺乳。鼓励患者在治疗期间如果怀孕或哺乳，请联系戈谢病患者登记处。