FDA批准卡普拉珠单抗(Cablivi)用于治疗12岁及以上儿童患者的获得性血栓性血小板减少性紫癜

2025年12月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了卡普拉珠单抗(Cablivi)注射液，用于联合血浆置换和免疫抑制疗法，治疗12岁及以上患有获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的儿童患者。卡普拉珠单抗(Cablivi)最初于2019年获批准用于治疗患有该病的成人。

疾病或状况

获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）是一种罕见疾病，在儿童中更为少见，每年每1000万儿童中仅约1例发病。aTTP会导致小血管内形成血栓。这些血栓可能减缓或阻断流向心脏、大脑、肾脏和其他器官部分区域的血液。在这种疾病中，血小板（参与凝血的血液细胞）会聚集在一起，导致身体其余部位可用于帮助凝血的血小板减少。此外，红细胞可能破裂，从而导致贫血。

支持卡普拉珠单抗(Cablivi)的数据

一项回顾性病历审查研究评估了卡普拉珠单抗(Cablivi)治疗aTTP儿童患者的疗效，该研究纳入了30名年龄在2至18岁之间的患者。结果显示，80%的患者达到了临床缓解，临床缓解的定义是实现血小板计数正常，并且乳酸脱氢酶（LDH，红细胞破裂的标志物）水平低于正常值上限的1.5倍，并持续30天或更长时间。

安全性信息

由于卡普拉珠单抗(Cablivi)通过靶向异常的血液凝固起作用，它也可能导致严重甚至致命的出血。对于存在基础凝血功能障碍（凝血能力受损）或同时正在服用血液稀释药物（抗血小板药或抗凝药）的患者，出血风险更高。如果出现具有临床意义的出血，患者应停止治疗。

患者还应在择期手术、牙科操作或其他侵入性操作前7天停止使用卡普拉珠单抗(Cablivi)。此外，如果患者对其任何成分有严重过敏反应，则不应使用卡普拉珠单抗(Cablivi)。

最常见的副作用是鼻出血、头痛和牙龈出血。

资格认定

卡普拉珠单抗(Cablivi)针对此适应症获得了孤儿药资格认定。