奥贝胆酸治疗效果

奥贝胆酸（Obeticholic acid）是美国Intercept制药公司研发的一种胆汁酸类似物，一种法尼酯X受体(FXR)激动剂。于2016年12月12日获欧盟批准上市，用于治疗原发性胆汁性肝硬化（PBC）。那奥贝胆酸治疗原发性胆汁性肝硬化的效果怎么样？

一项为期12 周、双盲、有安慰剂对照的2期临床研究，以评估奥贝胆酸作为单一疗法的效果。对患者进行随机分配，每天接受安慰剂或10 /50 mg 奥贝胆酸治疗。治疗12 周后，碱性磷酸酶的平均降低水平介于 38%—45%之间。

2期临床试验中28%的患者纳入长期研究中，选择维持之前服用的奥贝胆酸剂量，或者采用开始10 mg，滴定逐渐加大剂量至最大值 50 mg。在双盲阶段，患者服用奥贝胆酸作为单一疗法。在长期安全试验中，可以加用UDCA；其中有7例患者选择加用UDCA。研究对象的平均年龄为 60 岁，其中84%为女性，43%目前采用的是10 mg 奥贝胆酸或更少。18 例患者已经经过了5年的治疗，服用奥贝胆酸的中位时间为5.2年。在基线水平，18 例患者碱性磷酸酶的平均水平为453.3 U/L。