他米巴罗汀是一种第三代选择性维甲酸受体(RAR)激动剂,由日本新药株式会社研发,主要用于治疗复发或难治性急性早幼粒细胞白血病(APL)。该药物通过靶向维甲酸受体发挥作用,适用于经染色体或基因检测确诊的特定患者群体。
他米巴罗汀的适应症范围明确,主要用于特定类型的白血病患者,其适应症基于严格的诊断标准,确保用药的精准性。
他米巴罗汀适用于治疗复发或难治性急性早幼粒细胞白血病(APL),且需通过染色体检查(t(15;17)易位)或基因检测(PML-RARA基因)确诊。这类患者通常对传统治疗方案(如ATRA联合砷剂)反应不佳,他米巴罗汀为其提供了新的治疗选择。
目前,他米巴罗汀在初发APL患者中的有效性和安全性尚未得到充分验证。因此,临床使用仅限于复发或难治性病例,避免盲目扩大适应症范围。
他米巴罗汀的适应症严格限制了其使用人群,确保药物在特定患者群体中发挥最大疗效,同时降低不必要的风险。
他米巴罗汀通过独特的机制发挥治疗作用,为复发或难治性APL患者带来希望。其功效与作用主要体现在以下几个方面。
他米巴罗汀是一种选择性维甲酸受体(RAR)激动剂,通过激活RAR调节细胞分化与增殖,促使白血病细胞向正常细胞转化。这一机制与传统化疗药物不同,减少了细胞毒性作用。
在诱导缓解治疗中,他米巴罗汀能够显著降低骨髓中的白血病细胞负荷。临床数据显示,其每日6mg/m²的剂量分次口服,可实现较高的缓解率,为患者争取长期生存的机会。
他米巴罗汀的功效与作用为复发或难治性APL患者提供了新的治疗方向,其靶向性和高效性使其成为临床上的重要选择。
他米巴罗汀的使用存在明确的禁忌症和注意事项,临床医生需严格遵循,以避免潜在风险。
他米巴罗汀禁止与维生素A制剂联用,否则可能加重维生素A过量的毒性反应。同时,应避免与强效CYP3A4诱导剂合用,以防降低药物疗效。
孕妇、哺乳期女性及骨未闭合的青少年需谨慎使用。孕妇用药可能导致胎儿畸形,哺乳期女性需暂停哺乳。青少年患者可能因药物影响骨骺闭合而限制生长。
他米巴罗汀的禁忌症和特殊人群用药限制,强调了临床用药的个体化和安全性,确保患者获益最大化。
参考资料: 日本药监局说明书更新于2022年10月,说明书网址:https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/4291014F1021_1_14/?view=frame&style=XML&lang=ja
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