卡普拉珠单抗是一种用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜的纳米药物,由Ablynx公司开发,后由赛诺菲收购并推广。该药物通过阻断血管性血友病因子与血小板的相互作用,显著改善患者预后。目前,卡普拉珠单抗尚未在中国上市,也未进入医保,市面上暂无仿制药。
卡普拉珠单抗尚未在中国上市,国内患者需通过特殊渠道购买,价格可能因运输和关税等因素进一步上涨。目前,市面上没有卡普拉珠单抗的仿制药,因此原研药是唯一选择。
卡普拉珠单抗的原研药由法国赛诺菲生产,商品名为CABLIVI,规格为11mg冻干粉注射剂,价格约为4197美元一盒。卡普拉珠单抗于2018年在欧盟获批,2019年获得美国FDA批准,但在中国仍未上市。其高昂的价格限制了部分患者的使用,尤其是需要长期治疗的患者。
由于卡普拉珠单抗的专利保护期尚未结束,仿制药的研发和生产受到限制。未来若专利到期,仿制药的出现可能降低治疗成本,为更多患者提供可及性。
卡普拉珠单抗的价格问题直接关系到患者的治疗可及性,未来市场变化值得关注。
卡普拉珠单抗的用法用量较为复杂,需严格遵循医疗指导,其推荐剂量分为三个阶段:初始治疗、每日血浆置换期治疗和后续维持治疗。
治疗第一天,患者需在血浆置换前至少15分钟静脉注射11mg卡普拉珠单抗,并在血浆置换完成后皮下注射11mg。这一阶段旨在快速抑制vWF与血小板的相互作用,减少血小板消耗。
在每日血浆置换期间,患者需在每次置换后皮下注射11mg卡普拉珠单抗。这一阶段持续至血浆置换结束,通常需要数天至数周,具体时间根据患者病情调整。
血浆置换结束后,患者需继续每日皮下注射11mg卡普拉珠单抗,持续30天。若患者仍有疾病迹象,治疗可延长最多28天。漏服剂量需在12小时内补服,超过时间则跳过。
卡普拉珠单抗在治疗aTTP方面表现出显著效果,能够缩短血小板恢复时间,降低复发率,并减少血浆置换的需求。
临床研究表明,卡普拉珠单抗联合血浆置换和免疫抑制治疗,可显著缩短血小板数目恢复的时间。这对于aTTP患者至关重要,因为血小板减少是疾病的主要危险因素。
卡普拉珠单抗通过持续抑制vWF活性,有效减少疾病复发。数据显示,使用该药物的患者复发率明显低于传统治疗组。
卡普拉珠单抗的使用可减少血浆置换的天数和所需血浆体积,从而降低治疗成本和患者负担。这一优势使其成为aTTP治疗的重要选择。
卡普拉珠单抗的治疗效果显著,为aTTP患者提供了新的希望。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年10月30日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=761112
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