肝豆状核变性患者的春天-曲恩汀

Wilson病( WD)也被称为肝豆状核变性(HLD),是一种常染色体隐性遗传病,其病变基础为编码铜转运蛋白的ATP7B基因突变,导致铜蓝蛋白的合成及铜的胆汁排泄过程发生障碍,使过量的铜蓄积在肝脏、大脑等组织器官，从而引起各种临床表现,其中以肝脏和神经系统症状最常见。曲恩汀治疗WD疗效肯定,可用于不耐受D-青霉胺或伴有活动性失代偿期肝病的早期治疗。D-青霉胺导致的不良反应可于换用曲恩汀后消失，且长期用药无复发。

曲恩汀具有聚胺样化学结构,可以鳌合铜、锌、铁等金属离子。其胃肠道吸收率低,约1%曲恩汀和8%曲恩汀代谢产物经肾脏排出体外,尿中金属离子随着其代谢产物排泄的增多而增多。此药应空腹服用,也应避免与铁剂等金属制剂同服，价格昂贵,性质不稳定，需在密封2~8℃条件下保存,国内尚未销售。

在使用曲恩汀治疗过程中,建议通过监测24 h尿铜排泄量和测定非铜蓝蛋白结合铜含量来监测曲恩汀治疗的有效性。曲恩汀的不良反应比D-青霉胺 少,但近期研究表明,其可导致神经系统症状恶化的发生率高于D-青霉胺。推荐用于D-青霉胺不耐受、有不同程度的肝损害及轻度神经精神症状的WD患者的初始治疗。

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