FDA授予NUC-1031治疗胆管癌的快速通道指定

郭药师

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2025-01-20 13:32:19

胆管癌的恶性程度高，并且患者预后差。据统计，在美国，胆管癌每年新发病例约1万人左右，亚洲区域胆管癌患者更多，发病率约为十万分之三。长期以来，医学界不断探索新的治疗方法，希望改变胆管癌的临床治疗格局。

根据NuCana plc公司的新闻稿，FDA已授予首创的（first-in-class）核苷酸类似物NUC-1031（Acelarin）快速通道指定，作为晚期胆道癌患者一线治疗的潜在治疗选择。

NUC-1031代表了一类新的抗癌药物，旨在克服吉西他滨的耐药机制。NUC-1031的血浆稳定性要高于吉西他滨，分别为8.3小时和1.5小时；dFdCTP的细胞内水平升高（dFdCTP是一种活性抗癌代谢物，毒性较小）。

（来源：网络）

作为3期NuTide:121试验(NCT04163900)的一部分，目前正在研究NUC-1031+顺铂和吉西他滨+顺铂用于一线治疗晚期胆道癌患者的疗效。

此前，根据2期PRO-105试验(NCT03146663)的初步结果，NUC-1031治疗重度预处理的铂耐药卵巢癌患者具有早期临床活性。

这项随机、开放标签、2部分的PRO-105试验，旨在确定接受过3种及以上的铂耐药卵巢癌患者使用 NUC-1031的最佳剂量。该试验纳入了重度预处理的患者，他们既往接受治疗的中位数是5，其中72%的患者在研究开始时至少有1种并发症。

在试验的第1部分中，患者被随机分为两组，一组接受500 mg/m2的NUC-1031，另一组接受750 mg/m2的NUC-1031，所有患者均在28天治疗周期的第1、8和15天接受治疗。并根据BRCA1/2突变状态和既往接受化疗的患者数量进行随机分层。

在45例可评估的患者中，根据盲法独立中央审查的标准，NUC-1031单药治疗在1例患者中产生了完全缓解，在2例患者中产生了部分缓解。16例接受NUC-1031治疗的患者病情稳定。

23例患者接受了2个及以上周期的NUC-1031治疗，确认的客观缓解率为13%，疾病控制率为83%。但是，NuCana plc公司表示，这些只是初步结果，未来可能会发生变化。

在试验的第2部分中，研究人员计划在扩增队列中更仔细地检查NUC-1031的安全性、药代动力学、给药强度以及临床活性。然而，NuCana公司决定不继续进行PRO-105试验的第2部分。相反，该公司将集中资源探索该药物在胆道癌中的应用，并研究NUC-3373(一种氟尿嘧啶的ProTide转化物)治疗结直肠癌的疗效。

参考资料：

FDA Grants Fast Track Status to NUC-1031 for Biliary Tract Cancer (onclive.com)

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