艾曲波帕,是一种每日一次的口服血小板生成素(TPO)受体激动剂,临床上主要与标准免疫抑制疗法(IST)联用,治疗成年和儿童严重再生障碍性贫血(SAA)患者。同时,FDA授予该疗法突破性疗法认定,用于治疗接受放疗患者出现的血小板水平降低。
艾曲波帕对于治疗成年和儿童严重再生障碍性贫血(SAA)患者有什么优点呢?
艾曲波帕不仅安全性和有效性优异明显,其口服便利的治疗方式更适合ITP儿童患者治疗偏好,有效提高治疗依从性。艾曲波帕治疗儿童ITP可以多重获益,是ITP及其他儿童血小板减少症治疗的新选择。艾曲波帕的治疗优势要从TPO受体激动剂的作用机制说起,近年来,随着关于ITP发病机制研究的不断进展,发现ITP是由于患者体内血小板被破坏与血小板生成不足双重机制所导致,而TPO是血小板生成过程中的关键因子。因此,TPO受体激动剂成为了有效且安全的治疗血小板生发障碍的最新治疗方式。
作为第二代TPO-R激动剂,艾曲波帕作用机制优势明显,可与人体内源性TPO受体的跨膜结构域选择性相互作用,创新性地增加血小板的生成,这使得ITP患者的血小板水平快速显著升高至安全数值。另外,艾曲波帕的安全性和稳定性优异,这源于其作用机制不会与内源性TPO竞争,不会诱导TPO抗体,实现稳定和可预测的血小板计数上升。第三,艾曲波帕是二线治疗中唯一口服用药,大大提升ITP患儿的治疗便利性及安全性。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027