马法兰用于多发性骨髓瘤的效果

melphalan马法兰可用于多种肿瘤，在单一化疗及联合化疗中，为多发性骨髓瘤的首选药；melphalan马法兰对多发性骨髓瘤的效果如下：

一项双臂随机试验比较了静脉注射马法兰melphalan＋泼尼松与口服马法兰melphalan＋泼尼松治疗骨髓瘤的效果。试验共招募了310名骨髓瘤患者，203名患者被随机分配至静脉注射组（静脉注射melphalan马法兰16毫克/m2，每14天*4（治疗超过42天），然后每18天给予相同的剂量），107名患者被随机分配至口服组（口服一周melphalan马法兰， 0.15毫克/千克/天，随后当wbc开始升高时，调整为0.05毫克/千克/天）。

两组患者均接受口服泼尼松0.8毫克/千克/天，并在42天内逐渐减少剂量。试验主要研究终点是第88天患者总体回应率。

试验结果显示，静脉输液组为百分之44，口服组患者风险降低百分之58。在88天时，注射组中，可评估患者195名，百分之38（七十四名）患者疾病回应。口服melphalan马法兰组中，可评估患者为一百名，百分之44（四十四名）患者疾病回应。在安全性方面，静脉注射组中百分之28的患者出现严重骨髓毒性，口服组中百分之11的患者出现严重骨髓毒性。最常见的血液系统不良反应为骨髓抑制，表现为白细胞及血小板计数下降和贫血，约给药后2—3周降至最低值，停药4—8周可恢复正常。

研究表明，melphalan马法兰280毫克＋氨磷汀的耐受性良好，并且未发生4级治疗相关毒性，仅发生了3级黏膜炎（mel200组中未发现）和3级胃肠（gi）副作用（mel200组中仅两名患者）。mel280组的住院率更高（百分之59 vs 百分之43， P=0.08）。Mel280组产生了一个更高的主要缓解率（cr+ncr），所以需要更多的后续研究进行证实。

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