维莫德吉晚期基底细胞癌中的应用

维莫德吉是一种具有选择性Hedgehon信号通路的新一代口服类药物。维莫德吉（vismodegib、Erivedge）治疗晚期基底细胞癌患者无进展生存期延长。维莫德吉具有新型作用机制，属选择性Hedgehog信号传导刺猬通路抑制剂。它通过抑制SMO受体使得转录因子GLT-1和GLT-2保持非活化状态，可以阻断Hedgehog信号通路上相关的肿瘤调节基因的表达。Hedgehog信号传导通路虽在生命早期活跃并对人的生长和发育起着重要调控作用，但在成人中却不活跃。

维莫德吉晚期基底细胞癌中的应用 ：维莫德吉（vismodegib、Erivedge）用于晚期基底细胞癌 (ERIVANCE BCC) 试验在不适合手术的局部晚期基底细胞癌 (laBCC) 患者身上及转移性基底细胞癌 (mBCC) 患者身上对每天口服 150mg 维莫德吉的治疗结果进行了评价。结果显示，mBCC 患者的客观缓解率为 48.5%，laBCC患者的客观缓解率为60.3%，这与最初分析中报道的研究者评价结果相似（分别为 45.5% 和 60.3%）mBCC患者的中位缓解持续时间为14.8个月，laBCC患者的中位缓解持续时间为26.2个月。mBCC患者与laBCC患者的无进展生存期中位值分别为 9.3 个月和 12.9 个月。mBCC 患者的中位总生存期为 33.4 个月。

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