2026年7月14日CelcuityInc.今日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Revtorpyk(gedatolisib)用于治疗激素受体阳性(“HR+”)、人表皮生长因子受体2阴性(“HER2-”)、未检出PIK3CA突变的局部晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在转移性背景下接受至少一线内分泌治疗后出现疾病进展或在治疗后。Revtorpyk是首个获得FDA批准的Ⅰ类PI3K亚型(α、β、δ、γ)及mTOR复合物mTORC1和mTORC2抑制剂。
获批临床背景
在III期VIKTORIA-1试验中，针对PIK3CA野生型晚期或转移性乳腺癌患者，Revtorpyk联合palbociclib和fulvestrant方案以及Revtorpyk联合fulvestrant方案，相比fulvestrant单药，分别将疾病进展或死亡风险降低了76%和67%。
“PI3K/AKT/mTOR(即PAM)通路是癌症领域最重要的靶点之一，但对其进行全面抑制已困扰研究人员和药物开发者近二十年。”Celcuity首席执行官兼联合创始人BrianSullivan表示：“Revtorpyk通过成为首个获FDA批准的pan-PI3K、mTORC1/2抑制剂，解决了这一长达20年的挑战。我们非常感谢有机会将这一重要的新疗法带给HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。”
关于Revtorpyk(gedatolisib)
Revtorpyk是Ⅰ类PI3K亚型(α、β、δ、γ)及mTOR复合物mTORC1和mTORC2的激酶抑制剂，可下游抑制包括AKT在内的多种效应因子。
Revtorpyk正在开发用于HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌的一线治疗，以及转移性去势抵抗性前列腺癌的二线治疗。
注意事项
口腔炎
Revtorpyk可引起重度口腔炎，包括溃疡和口腔黏膜炎。应在开始Revtorpyk治疗前使用含类固醇、不含酒精的漱口水，并在治疗期间持续进行预防性使用。监测患者口腔炎的体征和症状。根据严重程度，暂停给药、减量或永久停用Revtorpyk。
皮肤不良反应
Revtorpyk可引起重度皮疹。监测患者皮疹及感染性后遗症。指导患者在Revtorpyk治疗期间限制日晒暴露。根据严重程度，暂停给药、减量或永久停用Revtorpyk。
不良反应
Revtorpyk联合fulvestrant和palbociclib
与fulvestrant和palbociclib联合给药时，最常见(≥20%)的不良反应为白细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白降低、淋巴细胞减少、口腔炎、恶心、血小板减少、空腹血糖升高、疲劳、呕吐、皮疹、便秘、腹泻、丙氨酸氨基转移酶(ALT)升高、天冬氨酸氨基转移酶(AST)升高、肌肉骨骼疼痛、血钠降低和嗜酸性粒细胞增多。
Revtorpyk联合fulvestrant
与fulvestrant联合给药时，最常见(≥20%)的不良反应为口腔炎、血糖升高、嗜酸性粒细胞增多、血红蛋白降低、恶心、皮疹、ALT升高、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、呕吐、AST升高、瘙痒和腹泻。
特定人群使用
哺乳
建议女性在Revtorpyk治疗期间及末次给药后2周内不要哺乳。当联合用药时，建议患者在治疗期间及按照任一单个产品处方信息中推荐的最长治疗后持续时间不要哺乳。
不育
建议有生育能力的女性和男性，Revtorpyk可能损害生育能力。
