2026年6月30日OrcaBio宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Tregzi™(异基因调节性T细胞免疫治疗联合HSPC和T细胞-vldq)，临床上称为Orca-T，用于成人的造血和免疫重建以及改善慢性移植物抗宿主病(GVHD)无复发生存(cGFS)，治疗患有血液恶性肿瘤的成人患者。

新颖的个性化细胞疗法

Tregzi(临床上称为Orca-T®)的获批标志着患者的一个重要里程碑，它是一种新颖的个性化细胞疗法，用于干细胞移植中，改善成人血液恶性肿瘤患者无慢性移植物抗宿主病(GVHD)的生存率。

获批基于关键的Precision-T研究，该研究显示，与常规异基因移植相比，接受Tregzi治疗的患者在一年内存活且无慢性GVHD的可能性是其两倍。

“对于移植医生而言，我们长期面临的最大挑战之一是在保留关键的移植物抗白血病效应的同时，最大限度地降低GVHD和感染风险。”纪念斯隆凯特琳癌症中心医学肿瘤学家、成人骨髓移植服务主任Miguel-AngelPerales医学博士表示：“FDA对TREGZI的批准标志着移植医学进入了一个新时代。这种精准工程细胞疗法建立在我们早期CD34细胞选择工作所确立的基本原则之上，现在可以规模化应用，为医生提供了减少严重毒性并改善治疗结果的新选择。”

Tregzi是一种个性化治疗，使用来自匹配供者的活细胞为每位患者单独制备。Tregzi利用造血干细胞和祖细胞(HSPCs)重建免疫系统，使用高度纯化的调节性T细胞(Tregs)抑制GVHD，并使用常规T细胞(Tcons)加速免疫重建并产生移植物抗白血病(GVL)活性。

重要安全信息和注意事项

移植物失败：Tregzi给药后曾发生移植物失败。筛查Tregzi接受者是否存在可能阻止植入的抗供者抗体。密切监测患者的造血恢复实验室证据。

移植物抗宿主病

Tregzi治疗后曾发生急性和慢性移植物抗宿主病(GVHD)，包括危及生命和致命的病例。急性GVHD表现为斑丘疹、胃肠道症状和胆红素升高。

慢性GVHD可能包括皮疹、口腔溃疡、干眼症、肝脏炎症、皮肤和关节瘢痕组织形成以及肺损伤。使用单药钙调神经磷酸酶抑制剂作为预防措施以降低GVHD风险。

监测GVHD的体征和症状，如发生GVHD则予以治疗。

输注反应

Tregzi治疗期间或之后可能发生输注反应(IRs)。可能对Tregzi中存在的DMSO、人血清白蛋白(HSA)、葡聚糖或鼠源蛋白发生严重的超敏反应，包括过敏反应。

IRs可能在Tregzi输注开始后数分钟内发生，尽管症状可能在输注完成后数小时内继续加剧而不会达到峰值。在Tregzi给药期间和之后监测患者IRs的体征和症状。当反应发生时，暂停输注并按需给予支持性护理。

在输注前使用退热药和抗组胺药对患者进行预处理，以减少输注反应的发生率和强度。

不良反应

最常见的不良反应(发生率≥20%)为黏膜炎、腹泻、皮疹、病毒感染、未指定感染、腹痛、呕吐、恶心、细菌感染、出血、aGVHD、水肿和真菌感染。

最常见的3-4级实验室异常(≥20%)为淋巴细胞减少、血小板减少、白细胞减少、中性粒细胞减少和血红蛋白减少。