2026年7月8日Immunome,Inc.宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Varegacestat的新药申请(NDA)。Varegacestat是一种在研的、每日一次口服的γ-分泌酶抑制剂(GSI)，用于治疗成人硬纤维瘤。FDA指定的处方药用户付费法案(PDUFA)目标行动日期为2027年4月28日。
新口服治疗选择
“FDA接受我们varegacestat的NDA，对Immunome和硬纤维瘤患者来说是一个重要的里程碑。”Immunome总裁兼首席执行官Clay Siegall博士表示：“我们相信，在涵盖所有关键疗效终点的可靠临床数据支持下，varegacestat有潜力提供一种重要的口服治疗选择。我们期待在整个审查过程中与FDA密切合作。”
RINGSIDE3期试验结果
该NDA基于评估varegacestat在进展性硬纤维瘤患者中的3期RINGSIDE试验结果。主要发现包括：
这项注册性试验达到了其主要终点，即在无进展生存期方面相比安慰剂有显著改善，疾病进展或死亡风险在统计学上显著且具有临床意义地降低了84%。
该试验也达到了所有关键次要终点，包括由盲态独立中央审查评估的客观缓解率达到56%，而安慰剂组为9%。
Varegacestat在第12周时显示出在worstpainintensity(最严重疼痛强度)方面的统计学显著改善，且早在第4周的首次评估时就观察到了具有临床意义的差异。
在一项探索性分析中，由盲态独立中央审查评估，varegacestat组肿瘤体积中位最佳变化为-83%，而安慰剂组为+11%。
常见不良事件
Varegacestat总体耐受性良好，安全性特征可控，与γ-分泌酶抑制剂类药物一致。治疗组参与者最常见的不良事件为腹泻(82%)、疲劳(44%)、皮疹(43%)、恶心(35%)和咳嗽(34%)。大多数(95%)事件为1级或2级。
这些结果已在2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会的口头摘要环节中公布。
关于硬纤维瘤
硬纤维瘤(也称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维型纤维瘤病)是一种侵袭性、非转移性、易于复发的软组织肿瘤。受影响的患者面临令人衰弱的疼痛、畸形，以及在某些情况下危及生命的器官损伤。与硬纤维瘤相关的慢性疼痛和身体功能受限导致高昂的临床负担和生活质量受损。硬纤维瘤不被视为癌症，但通常需要全身性治疗以防止永久性残疾并减轻疾病负担。
