2026年1月6日，赛诺菲(Sanofi)宣布创新药物普乐司兰钠注射液正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯水平。

关于家族性乳糜微粒血症综合征

家族性乳糜微粒血症综合征(是一种高甘油三酯水平相关的遗传性疾病。作为作用于创新靶点APOC3(载脂蛋白C-III)mRNA的小干扰RNA(siRNA)药物，普乐司兰钠注射液在临床研究中能够将FCS患者空腹甘油三酯水平较基线降低80%、急性胰腺炎发生率较安慰剂降低80%，且仅需一年四次给药。

日常血脂管理

在日常血脂管理中，除了关注胆固醇水平之外，甘油三酯也是一个不容忽视的重要课题，其不仅是心血管事件的危险因素，当表现为FCS或sHTG等疾病时，更面临急性胰腺炎等严重甚至致命的并发症。急性胰腺炎是高甘油三酯的严重并发症，患者面临着休克、呼吸衰竭、多器官功能衰竭甚至死亡的风险。相关患者需长期遵循极低脂、低糖饮食和中高强度运动。这也意味着，FCS患者不仅要面临健康威胁，还要在日常生活中承受严格的管理压力。

关于普乐司兰钠注射液全球获批情况

普乐司兰钠注射液已获美国FDA批准，可作为饮食疗法的辅助手段，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯水平。这是一种小干扰RNA(siRNA)疗法，可抑制载脂蛋白C-III(APOC3)的生成。APOC3是一种由肝脏产生的蛋白质，会减缓甘油三酯的分解和清除过程，提高甘油三酯水平。

而普乐司兰钠通过持续抑制APOC3表达，能够显著降低甘油三酯水平。2025年8月1日，赛诺菲宣布与Arrowhead Pharmaceuticals的子公司维亚臻(Visirna Therapeutics)签署资产购买协议，获得在大中华区开发和商业化在研药物普乐司兰钠注射液的权利。