2026年1月8日，专注于研发补体介导性疾病下一代疗法的临床阶段生物科技公司补体治疗有限责任公司（ComplementTherapeuticsGmbH，简称CTx）宣布，其用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地图样萎缩（GA）的核心基因治疗候选药物CTx001，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定。此前，CTx001的新药临床试验申请（IND）已获FDA批准，该项目得以顺利进入临床开发阶段。
快速通道资格认定旨在加速治疗严重疾病且有望满足未被满足医疗需求药物的研发与审评进程，支持企业与FDA开展更频繁的沟通交流，助力重要创新疗法更快惠及患者。
CTx001是一款基于腺相关病毒（AAV）载体的创新基因治疗药物，其作用机制为递送截短型补体受体1（mini-CR1），有望对补体激活途径中的经典通路与旁路通路实现长效且强效的调控。地图样萎缩是干性年龄相关性黄斑变性的晚期表现形式，可导致不可逆的视力丧失，目前相关治疗手段十分有限。
补体治疗公司首席执行官拉菲克·哈桑博士表示："CTx001获得FDA快速通道资格认定，是公司发展历程中的重要监管里程碑。这一认定既认可了地图样萎缩疾病的严重性与患者面临的未被满足医疗需求，也肯定了CTx001在解决这一临床痛点方面的创新潜力。结合近期新药临床试验申请获批的利好消息，该资格认定将助力我们高效推进CTx001的临床开发工作，以期攻克这一致盲性眼病的主要诱因。"
CTx001将在一项名为Opti-GAIN（优化地图样萎缩干预研究）的首次人体Ⅰ/Ⅱ期临床试验中开展评估，试验入组人群为年龄相关性黄斑变性继发地图样萎缩患者，预计于2026年第一季度在美国完成首例患者给药。
