贝罗司他胶囊是一种口服的血浆激肽释放酶抑制剂。主要是通过抑制血管活化剂II型的蛋白酶，降低布来激肽(bradykinin)的生成。布来激肽是一种导致血管舒张和通透性增加的多肽，它在遗传性血管性水肿患者体内过度释放，导致水肿发作。

药品称呼

通用名：berotralstat

商品名：Orladeyo

全部名称：贝罗司他胶囊，奥拉迪约，berotralstat，Orladeyo

禁忌

尚不明确

贮藏

存放在20ºC至25ºC（68ºF至77ºF）中。允许的偏移范围是15ºC至30ºC（59ºF至86ºF）

作用机制

Berotralstat是血浆激肽释放酶抑制剂，与血浆激肽释放酶结合并抑制其蛋白水解活性。血浆激肽释放酶是一种蛋白酶，可将高分子量激肽原（HMWK）裂解为产生裂解的HMWK（cHMWK）和缓激肽，缓激肽是一种有效的血管扩张剂，可增加血管通透性，导致与HAE相关的肿胀和疼痛。

在因C1而导致HAE的患者中抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍，血浆激肽释放酶活性不正常调节，这导致血浆激肽释放酶活性不受控制地增加，并导致血管性水肿攻击。Berotralstat会降低血浆激肽释放酶的活性，以控制HAE住院患者中过量的缓激肽生成。

安全与疗效

在关键的3期APeX-2试验中，Berotralstat（150mg，每日1次）可显著减少患者24周内HAE发作次数，并且持续至第48周。完成48周试验患者的HAE发作频率显著减少，从基线平均2.9次/月，降至平均1次/月。完成另一项长期开放标签APeX-S研究患者HAE发作频率降低至平均0.8次/月。

Berotralstat在两项研究中安全性和耐受性良好，与安慰剂组相比，最常见的不良反应是胃肠道反应。通常在接受治疗早期发生率较高，之后逐渐减少，患者通常都能自行缓解。