尼替西农(Nitisinone)的用法用量:用药指南,剂量调整,特殊人群用药

尼替西农(Nitisinone)的剂量应根据生化指标和/或临床反应个体化调整，监测血浆和/或尿液琥珀酰丙酮浓度、肝功能参数及甲胎蛋白水平。

尼替西农(Nitisinone)的用法用量

1、成人治疗遗传性酪氨酸血症1型的常用剂量

(1)、初始剂量

0.5毫克/公斤体重，口服，每日两次，持续4周。

如果血液或尿液中仍能检测到琥珀酰丙酮，则将剂量增加至0.75毫克/公斤体重，口服，每日两次。

一旦琥珀酰丙酮浓度无法检测到，剂量的调整应基于体重变化。

(2)、替代维持方案

对于在稳定剂量治疗至少4周后琥珀酰丙酮浓度已无法检测到的患者，可将每日总剂量改为每日一次给药。

维持剂量：1至2毫克/日。

最大剂量：2毫克/日。

(3)、备注

片剂剂量应向上取整至最接近的可用片剂规格。

在开始治疗时、从每日两次给药改为每日一次给药时，或若患者病情恶化时，可能需要更密切地监测所有可用的生化参数（即血浆和/或尿液琥珀酰丙酮、尿液5-氨基乙酰丙酸[ALA]以及红细胞胆色素原[PBG]合成酶活性）。

应通过限制酪氨酸和苯丙氨酸的饮食摄入，将血浆酪氨酸水平维持在500微摩尔/升以下；不应通过调整本药剂量来降低血浆酪氨酸浓度。

2、儿童治疗遗传性酪氨酸血症1型的常用剂量

(1)、初始剂量

0.5毫克/公斤体重，口服，每日两次，持续4周。

如果血液或尿液中仍能检测到琥珀酰丙酮，则将剂量增加至0.75毫克/公斤体重，口服，每日两次。

如果血液和/或尿液中无法检测到琥珀酰丙酮，剂量的调整应基于体重增加。

(2)、维持剂量

1至2毫克/日。

最大剂量：2毫克/日。

(3)、备注

片剂剂量应向上取整至最接近的可用片剂规格。

在开始治疗时、从每日两次给药改为每日一次给药时，或若患者病情恶化时，可能需要更密切地监测所有可用的生化参数（即血浆和/或尿液琥珀酰丙酮、尿液5-氨基乙酰丙酸[ALA]以及红细胞胆色素原[PBG]合成酶活性）。

应通过限制酪氨酸和苯丙氨酸的饮食摄入，将血浆酪氨酸水平维持在500微摩尔/升以下；不应通过调整本药剂量来降低血浆酪氨酸浓度。

3、给药建议

口服，至少应在餐前1小时或餐后2小时服用。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

尼替西农(Nitisinone)的剂量调整

1、肾功能调整剂量

无需调整。

2、肝功能调整剂量

无需调整。

尼替西农(Nitisinone)的特殊人群用药

1、妊娠期

关于孕妇使用尼替西尼的现有有限数据不足以确定药物相关的发育不良结局风险。

2、哺乳期

尚无关于尼替西尼是否存在于人乳中、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁生成影响的数据。数据表明尼替西尼存在于大鼠乳汁中，因为在未用药的哺乳期大鼠幼崽中观察到眼部毒性和较低体重。

应考虑母乳喂养的发育和健康益处，同时考虑母亲对尼替西农胶囊的临床需求，以及尼替西农或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。

3、儿童使用

尼替西尼联合酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制治疗HT-1的安全性和有效性已在儿科患者中确立。

4、老年使用

尼替西尼的临床研究未纳入65岁及以上的受试者。

通常，老年患者的剂量选择应谨慎，反映该患者群体中肝功能、肾功能或心功能下降以及伴随疾病或其他药物治疗的发生率更高。