吉维诺司他是什么药

吉维诺司他是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的创新药物，属于组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。该药物于2024年3月获美国FDA批准，是首个适用于所有DMD基因变异患者的非甾体药物，通过调节HDAC活性减缓肌肉退化进程。其推荐剂量基于患者体重，需每日两次随餐服用，并需定期监测血小板和甘油三酯水平。

吉维诺司他是一种口服混悬剂，由意大利Italfarmaco制药集团研发，主要用于6岁及以上DMD患者的治疗。该药物通过独特的机制干预疾病进程，为患者提供新的治疗选择。

该药物通过抑制过度活跃的HDAC活性，调节DMD患者肌肉中的基因表达异常，从而减少炎症反应和肌肉损伤。虽然具体机制尚未完全阐明，但临床试验证实其可延缓疾病进展。适用于6岁及以上所有基因变异类型的DMD患者，无论是否可行走，需与皮质类固醇联合使用。

作为首个获批的全基因型DMD治疗药物，吉维诺司他为这一罕见病患者群体带来了新的希望。肝功能不全者需调整剂量，孕妇禁用，哺乳期妇女应停止哺乳。避免与CYP3A4抑制剂或QT延长药物联用。