阿斯利康selumetinib作用与功效

阿斯利康selumetinib的作用与功效：

selumetinib是一种口服药物，适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。

一期临床试验显示，selumetinib在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。

本试验招募了24位患儿，其中男性13位，女性11位，中位年龄10.9岁（最小3岁，最大18.5岁），入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。

selumetinib服用剂量按患者单位体表面积分为20毫克、25毫克、30毫克三个剂量组，其中20毫克组有12人，25毫克组有6人，30毫克组有6人。临床试验以28天（4周）为一个周期。

入组后，患儿接受了selumetinib的长期治疗，中位治疗周期为30个（120周）。

经治疗后，所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小（平均减少了31%），取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个（80周）。

在入组的24位患儿中，17位药物有效，有效率为71%。其中，20毫克组9人有效（共12人），25毫克组5人有效（共6人），30毫克组3人有效（共6人）。

取得疗效的患儿继续服用selumetinib疗效会得以维持，维持周期的中位数为23。入组患儿没有一人发生病情进展（即肿瘤体积增加20%以上）。

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