2015年1月16日,维奈托克(venetoclax)获得美国食品药品管理局(FDA)突破性药物和优先审评的地位,通过加速审批程序,于2016年4月11日获准上市,适用于经治疗的慢性淋巴细胞白血病与难治性或复发性缺失17p突变基因的患者。商品名为Venclexta。
一项名为VIALE-C的研究,该研究在新诊断的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。结果显示,与安慰剂+LDAC治疗组相比,维奈托克+LDAC治疗组死亡风险降低25%。初步分析(中位随访12个月)时,维奈托克+LDAC治疗组中位OS为7.2个月,安慰剂+LDAC治疗组中位OS为4.1个月。额外随访6个月后的事后分析显示,维奈托克+LDAC治疗组中位OS为8.4个月,安慰剂+LDAC治疗组中位OS为4.1个月。但在次要终点方面,与安慰剂+LDAC治疗组相比,维奈托克+LDAC治疗组完全缓解率显著提高(CR:27.3%vs7.4%)、完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高(CR+CRi:47.6%vs13.2%)、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解(CR+CRh:46.9%vs14.7%)、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高(34.3%vs2.9%)。
虽然维奈托克(venetoclax)治疗慢性淋巴细胞白血病患者的效果显著,但维奈托克并不能治愈慢性淋巴细胞白血病。
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参考资料: FDA说明书更新于2022年6月15日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208573
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