阿那格雷选择性作用于巨核细胞系,主要通过影响巨核细胞的成熟(表现为降低巨核细胞的大小和倍性)来降低血小板数目;同时可抑制环磷腺苷磷酸二酯酶的活性,从而抑制血小板的聚集,减少血栓情况的发生。
血栓形成及出血是骨髓增值性疾病患者发病和死亡的主要原因,患者常伴随血小板活化及凝血亢进。临床研究表明,阿那格雷对各类型的骨髓增生性疾病均有明显的治疗效果,总体有效率可高达93%;同时有利于诱导血小板凝血功能恢复正常化,这种作用未在羟基脲治疗人群中发现。
与细胞毒制剂羟基脲相比,阿那格雷选择性作用于巨核细胞系,其不良反应主要表现为心血管和胃肠道方面,治疗期间未观察到血液学毒性,无致畸、致突变风险;同时单独应用阿那格雷的ET或PV患者未有急性白血病转化的发生。
阿那格雷为胶囊剂型,口服方便。临床试验表明,应用阿那格雷治疗疾病的患者因不良反应而停药的概率较低,儿童(最小6岁),应用16年随访观察,耐受良好(无贫血、白血病及骨髓纤维化)。
阿那格雷目前性价比最高的版本是以色列版的,0.5mg*100粒/盒,售价约2000元人民币。