伊米苷酶国外多少钱一瓶

伊米苷酶国外多少钱一瓶？土耳其版的伊米苷酶（思而赞）性价比较高，土耳其版的伊米苷酶（思而赞）是法国赛诺菲药厂出口到土耳其的，规格400U/10ml，价格6000$一盒左右。

伊米苷酶是人类细胞内的糖蛋白酶-葡糖脑苷脂酶的类似物，伊米苷酶（思而赞）获批用于治疗确诊的非神经病变（I型）戈谢病，之后获得CFDA批准，增加治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的新适应症。戈谢病主要症状是贫血，血小板减少，骨痛，肝、脾肿大。 本品改善贫血、血小板减少症、恶病质和缩小肝和脾肿大的程度与阿糖苷酶相类似。戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症（神经鞘脂贮积症），属于常染色体隐性方式遗传，因位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因的突变，造成体内该酶的缺乏，细胞内脂类分子无法正常代谢而堆积在溶酶体中，导致各种临床表现。临床症状除具有Ⅰ型戈谢病临床表现（如脾脏肿大、肝脏增大、贫血、血小板减少、骨痛、骨危象）外，还有神经性系统表现，如动眼神经受侵、癫痫、共济失调等。

临床研究显示，使用伊米苷酶（思而赞）治疗I型戈谢病患者的效果显著，伊米苷酶（思而赞）治疗I型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，能够显著提高患者生活质量，改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。