venetoclax对白血病有多大疗效？

venetoclax（维奈托克）由美国艾伯维公司(AbbVie Inc)和瑞士罗氏公司(Roche Group)旗下的基因泰克(Genentech)公司合作研发，是第一个靶向B细胞淋巴瘤因子2(BCL-2)的选择性抑制药。2015年1月16日获得美国食品药品管理局(FDA)突破性药物和优先审评的地位，通过加速审批程序，于2016年4月11日获准上市，venetoclax（维奈托克）适用于业经治疗的慢性淋巴细胞白血病与难治性或复发性缺失17p突变基因的患者。那么，venetoclax（维奈托克）对白血病有多大疗效？

2016年，venetoclax（维奈托克）首次获批为治疗某些慢性淋巴细胞性白血病(CLL)的专属药物，并以venetoclax（维奈托克）、维纳妥拉等名称流通市场。最近一系列的调查表明，venetoclax（维奈托克）的药用用途正在扩大。

乐泰博士和来自美国德州大学MD安德森癌症中心的玛丽娜·科诺普列娃以及艾伯维(AbbVie)医药公司的研究院开展了三方合作，共同研究如何抑制BCL-2以探究治疗急性髓系癌症的方法。在最初的人体临床试验中表明，venetoclax（维奈托克）(维纳妥拉)可在一定程度上抑制BCL-2，但作用有限。

尽管如此，希望还是有的。为此，研究人员和艾伯维(AbbVie)的科学家创建了一批临床试验，实验旨在将不同剂量的venetoclax（维奈托克）和去甲基化药物阿扎胞苷(azacitidine)、地西他滨(decitabine)组合使用。在《血液》杂志中的报告表明，这两种药物的组合使用对于急性髓系癌患者来说相对安全，并具有一定的耐受性(药物反应降低的一种状态)。

急性髓系癌症患者在接受了venetoclax（维奈托克）的组合治疗后，总体缓解率为67%，67为完全缓解(CR)和伴不完全血细胞恢复(CRi)的占比总和。年龄较大(75岁或以上)并且癌细胞的病理特征差的患者的完全缓解率为60%，完全缓解加伴不完全血细胞恢复率为65%。

乐泰说，与单独使用低甲基化药物相比，组合治疗往往来说更加有效，这对患者来说是一个好消息。基因泰克公司首席医学官桑德拉·霍宁(Sandra Horning)表示，“美国食品药品监督管理局的批准标志着急性髓细胞性白血病(高致死性且难以治疗的血液癌)治疗取得了重大进展”。

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