艾曲波帕治疗血小板减少症的疗效如何？

艾曲波帕适用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少症。它是一种促血小板生成素受体激动剂，通过诱导刺激巨核细胞(特别是骨髓中发现的大细胞)的分化和增值而发挥作用，有效提高血小板计数。2008年首次被美国FDA批准上市。

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一项艾曲波帕I期临床试验结果表明，对接受吉西他滨治疗的实体肿瘤患者，艾曲波帕较之于安慰剂对照组，可减少出现化疗延迟和化疗剂量减少者的比例（14% vs 50%）。一项研究共入组41例非霍奇金淋巴瘤，随机分入安慰剂组或PEG-rHuMGDF治疗组，中位随访8.5年。结果显示，治疗组总生存率59%，安慰剂组31% 。

再障患者中，艾曲波帕能直接刺激造血干祖细胞来促进生理性的造血干细胞数量的恢复。而在ITP患者中，艾曲波帕则超生理性刺激巨核细胞来达到提升血小板的目的。

艾曲波帕是唯一一个获批治疗ITP的口服小分子、非肽类TPO-R激动剂，可显著提升ITP患者血小板计数水平，降低出血事件，减少伴随用药，而且服用方便，大大提升了患者用药依从性。2018年1月4日诺华宣布，艾曲波帕片获得CFDA批准在中国上市，用于治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）。艾曲波帕正式开始为我国ITP患者带来新的治疗方案。

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