肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷(Defibrotide)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物,近年来,多个临床研究结果说明去纤苷(Defibrotide)是预防和治疗HSCT后HVOD安全有效的药物。去纤苷(Defibrotide)是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷(Defibrotide)可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷(Defibrotide)还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达,从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞,减轻内皮细胞的炎症损伤。此外,去纤苷(Defibrotide)也可促进前列腺素I2(PGI2)及前列腺素E2(PGE2)的释放,进而引起血管扩张,抑制血小板聚集,减轻缺血损伤。研究表明,去纤苷(Defibrotide)可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。
去纤苷(Defibrotide)最早是由意大利Gentium制药研制开发,于2013年10月在欧盟获批上市。在Gentium制药公司被美国Jazz制药公司收购后,去纤苷(Defibrotide)于2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市,商品名为Defitelio。价格方面,去纤苷(Defibrotide)在国际上售价折合人民币均需几万元;而去纤苷(Defibrotide)在中国大陆并未获批上市,在香港地区已获批上市,其售价和国际上相差无几;此外,患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取性价比高版本的去纤苷(Defibrotide),售价约22000元/盒。