利鲁唑片(riluzole)作为一种中枢神经系统药品,用于肌萎缩侧索硬化的作用机制可能与抑制谷氨酸释放、稳定电压依赖性钠通道的失活状态、干扰神经递质等事件有关;利鲁唑片(riluzole)不得用于任何其他类型的运动神经$病。利鲁唑片(riluzole)是一种中枢神经系统药品,临床上对阿尔茨海默病、帕金森病、脑卒中或脑损伤等神经伤害或退行性疾病均有明显疗效。用于肌萎缩侧索硬化症患者的治疗,可延长存活期和/或推迟气管切开的时间。利鲁唑片(riluzole)成分能透过血脑屏障,主要通过抑制脑内神经递质(谷氨酸和天冬氨酸)的释放,抑制兴奋性氨基酸的活性及稳定电压依赖性钠通道的失活状态来产生神经保护作用。
在最初的一项包括155例ALS患者的双盲研究中,利鲁唑片(riluzole)治疗组病人12个月生存率为74%,而安慰剂组为58%。此外,延髓发病病人的1年生存率,利鲁唑片(riluzole)与安慰剂组分别为73%和35%,而肢体发病病人的1年生存两者分别为74%和64%。研究还证实,经利鲁唑片(riluzole)治疗的病人其肌肉减退明显较慢。在第二项包括959例ALS病人的多中心双盲试验中,又一次证明利鲁唑片(riluzole)治疗生存率明显较高(57%对50%)。但治疗18个月后肢体发病亚组与延髓发病亚组间或在肌肉测试中未发现有显著差异;考虑到研究中ALS病人生存结果有较大差异,为对这些结果作进一步评价,还要使用cox模型(补偿已知的预后因素)。该模型证实治疗18个月后治疗组病人死亡危险率降低了35%。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年11月5日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo= 020599