施达赛主治什么病症？

2019年美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大施达赛的适应症，联合化疗用于1岁及以上新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）儿科患者的治疗。 施达赛主要成份为达沙替尼，施达赛用于治疗对甲磺酸伊马替尼耐药或不耐受的费城染色体阳性（Ph+）慢性髓细胞白血病（CML）慢性期、加速期和急变期（急粒变和急淋变）成年患者。

用药一周大多数患者能观察到显著的缩脾效果，5-8周能达到较稳定的缩脾状态，脾脏较基线缩小2/3左右。国外关于芦可替尼疗骨髓纤维化的随机对照COMFORT I研究中，芦可替尼治疗24周时脾脏体积缩小35%以上的患者比例为41.9%，在COMFORT II研究中为32%，且COMFORT II研究中首次达到脾脏体积缩小≥35％的中位时间为12周，可见达沙替尼缩脾效果不亚于芦可替尼，起效时间甚至更短。

在四项正在进行的单组临床试验考察了施达赛的安全性和有效性，参加的病人是CML或非诚染色体阳性的急性淋巴母细胞白血病患者，患者对伊马替尼耐药或无法耐受。186名CML慢性期患者，107名CML加速期患者，74名髓系CML急变期患者，78名为淋巴系CML急变期患者。CML慢性期的收药有效性终点是细胞遗传学反应，定义为Ph+阳性细胞完全清楚或实质性减少。CML加速期和急变期以及急性淋巴母细胞白血病的首要有效性终点是血液学反应，定义为完全血液学反应。

在所有患者按照每日两次口服施达赛70mg治疗后，各期CML患者和急性淋巴母细胞白血病患者获得了细胞遗传学和血液学反应；慢性期CML患者的McyR率为45%,完全反应率22%。加速期患者的MaHR率为59%。髓系急变期患者的MaHR率为42%。在CML慢性期、加速期和髓系急变期患者的六个月随访期间，血液学和细胞遗传学反应保持稳定，淋巴系急变期MaHR持续的中位时间为3.7个月，Ph+急性淋巴母细胞白血病患者MaHR持续的中位时间为4.8个月。