Defibrotide上市了没？

去纤苷（Defibrotide）是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。去纤苷（Defibrotide）有抗凝、促进纤溶等作用，还具有促进血管形成的作用，碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）具有刺激血管形成的作用，而一些研究发现，去纤苷不仅可以与碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）结合将bFGF从细胞外基质中动员出来，还可以保护bFGF免遭蛋白酶降解，从而刺激血管生成。

去纤苷（Defibrotide）最早是由意大利Gentium制药研制开发，于2013年10月在欧盟获批上市，2016年3月30日经美国食品药品监督管理局（FDA）批准在美国上市，商品名为Defitelio。美国FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur, M.D.说:“Defitelio（去纤苷 Defibrotide）的批准填补了巨大需求，病人接受化疗和HSCT后会有罕见的但经常致命的并发症，去纤苷针对此适应症。”目前去纤苷（Defibrotide）在我国的大陆地区还没有上市，患者无法在国内的医院或者药店里买到去纤苷。

基于去纤苷（Defibrotide）抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了去纤苷（Defibrotide）在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳入了19例sHVOD患者。去纤苷剂量对每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（os）率达32%,而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷（Defibrotide）治疗HVOD的有效性。