Eltrombopag治疗效果如何呢？

Eltrombopag艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂，2012年12月，美国FDA批准Eltrombopag艾曲波帕可用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便因血小板计数低而预示情况不好的丙肝患者可以启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。

2014年2月3日，葛兰素史克宣布，FDA 授予Eltrombopag艾曲波帕突破性治疗药物资格，用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血 (SAA) 患者的血细胞减少。

那Eltrombopag治疗效果如何呢？

2017年，诺华（Novartis）宣布其长期研究结果显示：Eltrombopag在治疗慢性/持续性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）成人患者方面表现出长期的安全性和有效性。

这项名为EXTEND的临床试验招募了302名患有慢性/持续性ITP的患者（确诊时间大于等于6个月），目的是评估Eltrombopag长期治疗的安全性和有效性。研究结果表明，在接受Eltrombopag治疗的两周内，患者的中位血小板计数升高至≥50×109/ L，同时中位血小板计数> 50×109/ L可以维持4年以上。治疗后，整体出血率降低，根据世界卫生组织的出血量表，在研究中出现的大多数出血情况属于1级或2级。39％的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随性ITP药物，且不需要救援治疗，治疗效果至少维持24周。

Eltrombopag的安全性与之前的研究结果一致。最常见的不良反应为头痛（28％），鼻咽炎（25％）和上呼吸道感染（23％）。另外，在EXTEND研究期间，有6％的患者出现血栓栓塞。