Elbonix的效果如何呢？

Elbonix的效果如何呢？试验评估了艾曲波帕Elbonix对1岁及以上儿童慢性ITP患者的疗效和安全性。根据ITP确诊的时间，试验的时间有所不同：至少6个月或至少12个月。在试验期间，剂量可以每两周增加一次，每天最多75mg。

在PETIT2研究中(NCT01520909)，血小板计数小于30 x 10^9 /L的难治性或复发且至少接受过一次ITP治疗的患者按年龄分层，随机接受艾曲波帕Elbonix(n = 63)或安慰剂(n = 29)治疗。年龄在6至17岁之间的患者的起始剂量为每日50mg（体重大于27公斤的患者为每日50mg，体重不足27公斤的患者为每日37.5mg）。东亚地区6至17岁的患者，不论体重如何，每天服用一次，每次25mg。1 ~ 5岁患者口服混悬液的起始剂量为1.2 mg/kg，每日1次(东亚患者0.8 mg/kg，每日1次)。

在本试验中，艾曲波帕Elbonix的疗效是通过在随机双盲期的8周（5~12周）中至少有6周的时间里，达到血小板计数≥50 x 10^9 /L(在没有救援治疗的情况下)的受试者所占比例来评估的。试验结果表明，12~17岁的两组患者（艾曲波帕 VS 安慰剂）中，达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为42% VS 10%；6~11岁的两组患者中，达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为44% VS 0%；1~5岁的两组患者中，达到血小板计数≥50 x 10^9 /L的患者比例分别为36% VS 0%。