奥贝胆酸(Obeticholic acid)通过作用于法尼醇 X 受体,控制胆汁酸动态平衡及其肠肝循环,在胆汁淤积的条件下,减少肝脏胆汁的产生,并增加其排出,保护肝细胞免受胆汁酸细胞毒性的积累。前期临床研究显示,奥贝胆酸可明显降低 ALP、GGT 及 ALT 水平,但其瘙痒的副作用十分常见,高剂量组尤为明显。
一项后期临床试验结果,Intercept 制药公司开发的药物 奥贝胆酸Obeticholic acid 对主要发生在中年妇女中的一种罕见肝脏疾病体征有明显的改善,降低了患者的肝移植需求及死亡风险。在接受 Obeticholic acid 治疗的原发性胆汁性肝硬化症患者中,大约有一半的患者达到了研究的主要目标,相比之下,接受安慰剂治疗的患者中只有 10% 的患者达到研究的主要目标。临床研究的复合终点是碱性磷酸酶至少下降 15%,血清碱性磷酸酶的活性低于正常上限的 1.67 倍,而胆红素在正常范围内, 碱性磷酸酶是用来表示肝脏疾病严重程度的一种生物标记物。
Obeticholic acid怎么买呢?
碧康制药生产的Obetix是奥贝胆酸(Obeticholic acid)在全球的首仿药,也是迄今为止唯一获得政府监管机构批准合法生产的仿制药。由于国情不同,奥贝胆酸(Ocaliva)并没有在国内上市,患者可以自己出国就医凭处方买药或者是联系海外医疗机构通过直邮的方式凭处方购买奥贝胆酸。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年2月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207999