马法兰(Melphalan)为多发性骨髓瘤的首选药物,70%~80%患者在0.5~2年内获得主观症状改善,30%~50%患者获得客观缓解,即使无客观缓解,亦能延长生存期。对肢体黑色素瘤、软组织肉瘤及骨肉瘤,疗效较好。
研究表明,氨磷汀和马法兰(Melphalan)280mg的耐受性良好,并且未发生4级治疗相关毒性,仅发生了3级黏膜炎(mel200组中未发现)和3级胃肠(GI)副作用(mel200组中仅2名患者)。mel280组的住院率更高(59vs 43%, P=0.08)。Mel280组产生了一个更高的主要缓解率(CR+nCR),所以需要更多的后续研究进行证实。
马法兰(Melphalan)是英国葛兰素史克(GSK)公司生产的肿瘤治疗药物,可用与多种肿瘤,在单一化疗及联合化疗中,为多发性骨髓瘤的首选药。由于某些原因马法兰在我国没有上市,更没有列入国家医保,患者如果想要买马法兰(Melphalan),最近的地区就是去香港。患者可以凭借处方在香港的医院里买到马法兰(Melphalan),售价在3000$左右。
除了香港的进口马法兰以外,南非生产的马法兰(Melphalan)价格更为低廉,而且已经获批上市,南非版马法兰规格是2mg*25片,一盒的售价在1000$左右,患者可以联系国内靠谱的海外医疗机构进行购买。
肾功能不良者慎用马法兰(Melphalan)。依据目前建立的药动学数据,对中度至重度肾功能不全患者口服马法兰,并非绝对推荐降低剂量,但起始剂量需谨慎地降低。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2011年6月9日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=020207