Melphalan的治疗效果好吗？

多发性骨髓(Multiple myeloma,MM)是起源于B细胞并能产生单克隆免疫球蛋白(M蛋白)的恶性增殖性肿瘤,可伴有广泛的溶骨病变或骨质疏松、贫血、感染、肾功能损害等临床表现，目前尚属一种不可治愈的疾病。20世纪60年代，马法兰(Melphalan)开始被用于MM的一线治疗。

马法兰（Melphalan）作为一种烷化剂，可以与肿瘤细胞DNA共价结合，从而严重破坏肿瘤细胞DNA，使肿瘤细胞增殖终止。但是,单独应用大剂量马法兰（Melphalan），毒副作用很大。目前，马法兰已逐渐退出一线治疗,成为了造血干细胞移植(HSCT)中不可替换的预处理药物。

在一项纳入113名MM患者的实验中，给予氨磷汀预处理后，被随机纳入200 mg/平米（mel200组）和280 mg/平米 （mel280组）。主要研究终点是近完全缓解的患者所占比例。该研究中未发生治疗无关性死亡。两组的死亡风险率无明显的统计学差异（mel200 vs mel280； HR = 1.15（95% CI， 0.62-2.13， P=0.66））。与此同时，进展/死亡率也无明显差异（HR=0.81 （0.52-1.27， P=0.36））。研究者估计，mel200组和mel280组的1年和3年无进展生存时间（PFS）分别为83和46% vs 78和54%。

马法兰（Melphalan）200mg/㎡联合自体造血干细胞移植(ASCT)疗效好、并发症少,临床上可作为初诊年龄小于的65岁MM患者的标准一线治疗方案；马法兰（Melphalan）140mg/㎡在ASCT中作为预处理方案治疗MM的作用是肯定的,但在HSCT中的临床作用尚需进一步论证。马法兰200mg/㎡与140mg/㎡作为预处理方案在HSCT中均有不可替代的作用，但两者之间的优劣性尚无明确一致的临床证据。