Venclexta效果好吗？

Venclexta是一种高选择性的、口服 BCL-2 抑制剂，可被人体吸收利用。当Venclexta与 BCL-2 结合时，BCL-2 会释放 BIM 和 BAX，且 BIM 和 BAX 会促进癌细胞的凋亡。BIM 与 BAX 结合过程中，BIM 变为 BAK。一对 BAK 结合时释放细胞色素 c。细胞色素 c 的释放是细胞凋亡的重要前提。

美国食品药品监督管理局（FDA）也批准了Venclexta作为治疗急性髓系白血病的合法药物，这对于急性髓系白血病的治疗研究来说是突破进展，目的观察维奈托克对急性髓系白血病(AML)外周血淋巴细胞RNA和炎症因子的影响。方法采用噻唑蓝(MTT)法检测Venclexta的最适浓度及AML细胞凋亡情况,实时定量聚合酶链反应检测Venclexta作用前后AML患者外周血免疫细胞标志mRNA的表达水平变化,酶联免疫吸附(ELISA)检测炎症因子的变化。结果 300 nmol·L-1Venclexta显著降低AML患者外周血单核细胞恶性肿瘤相关基因BCL-2、SIRPα、CD47、PDL-1、PDL-2、EZH2的表达(P0.05或P0.01),并促进免疫反应活化分子TRAIL和肿瘤坏死因子(TNF)-α的表达(P0.01)。ELISA检测结果显示TNF-α和干扰素-γ释放量显著升高。结论Venclexta可以调控肿瘤相关基因并促进免疫细胞释放炎症因子,从而促进AML肿瘤细胞凋亡。

Venclexta的组合治疗的药物总量也不会达到Venclexta的最大耐受剂量（MDT 最大耐受剂量，是指在外来化合物急性毒性实验中，化学物质不引起受试对象（实验动物）出现死亡的最大剂量。Venclexta的副作用一般包括患者发热、恶心和中性粒细胞减少症。在治疗髓系癌症的药物中，Venclexta是为数不多可引起肿瘤崩解的药物。