
鲁索替尼获批适应症:2017年3月10日获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状,也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。
在欧盟,鲁索替尼Jakafi分别于2012年8月和2015年3月获批骨髓纤维化和PV适应症,该药也是欧洲核准的首个骨纤维化和首个PV治疗药物。
不同于传统治疗手段,作为一种口服的Janus激酶1和Janus激酶2(JAK1/JAK2)抑制剂,鲁索替尼针对骨髓纤维化的发病机制,下调JAK-STAT信号通路,达到靶向治疗的目的。鲁索替尼的获批上市,为骨髓纤维化患者提供了新的治疗。
参考资料: 欧洲药监局说明书更新于2025年10月11日,说明书网址:https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/jakavi
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