治骨髓纤维化靶向药-Jakavi

Jakavi（鲁索替尼）是诺华研发的一款抗癌靶向药物，临床上适用于治疗中危或高危骨髓纤维化, 包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。

一项Ⅲb期临床研究评估Jakavi对骨髓纤维化（MF）患者的疗效和安全性。

JUMP研究中纳入了163例IPSS中危-1并可扪及脾脏（左肋下>5cm）的MF患者，记录起始脾脏触诊长度和FACT淋巴瘤总体症状评分（FACT-Lym TS）作为基线。根据患者的血小板（PLT）基线计数，Jakavi的初始剂量分别为5mg BID（PLT≥50-<100×109/L）、15mg BID（PLT 100-200×109/L）和20mg BID（PLT>200×109/L），并在治疗过程中进行滴定调整。

研究结果显示，在第24周时，64%（88/138）的患者脾脏触诊长度较基线缩小≥50%，20%（27/138）患者缩小25%-50%；第48周时出现脾脏缩小的患者比例与之相似，分别为61%和21%。至Jakavi治疗第72周时，已有77.6%的患者脾脏触诊长度较基线缩小≥50%，其中34例（21%）患者脾脏肿大获得完全缓解。早在治疗4周时，疾病症状评分已显示出明显改善，并维持到48周时。

Jakavi最常见的3/4级血液学不良反应为贫血（24.5%，1例停药）、血小板减少（11%，3例停药）以及粒细胞减少（3.1%）。除无力（2.5%）外，其他3/4级非血液学不良反应发生率均很低。这与之前的两项Ⅲ期COMFORT临床试验的结果一致，显示了Jakavi在中危-1MF人群中具有与中危-2和高危MF人群中一致的安全性和有效性。综上所述，Jakavi在控制症状方面更优，且安全性和耐受性良好。