argenx宣布美国FDA批准VyvgartHytrulo预充式注射剂用于自我注射

2025年4月10日，argenxSE宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新的选择，允许患者使用预充式注射剂自行注射VyvgartHytrulo（efgartigimodalfa和hyaluronidase-qvfc），用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者和成人慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病患者。

"今天FDA的批准为美国两种已获批适应症提供了一种新的自我注射选择，旨在为那些寻求治疗上更具独立性的患者设计，"argenx首席医疗官LucTruyen医学博士、哲学博士表示。"我们理解患者经历重症肌无力和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的方式各不相同，我们的预充式注射剂是一项重要的创新，为患者提供了更多的自由和灵活性来自行施用VyvgartHytrulo。无论患者偏好是在医生办公室、家中还是旅行中接受治疗，他们都可以按照自己的意愿体验治疗，并继续受益于VyvgartHytrulo良好的安全性和强大的疗效。"

用于自我注射的VyvgartHytrulo预充式注射剂被批准为由患者、护理人员或医疗保健专业人员进行20至30秒的皮下注射。患者在接受适当的皮下注射技术指导后能够自行注射。这种单剂量预充式皮下注射剂是argenx与Halozyme的ENHANZE®药物输送技术独家合作的一部分，该技术能够实现生物制剂快速、大剂量的输送。

"我很高兴能为我的全身型重症肌无力和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病患者提供新的VyvgartHytrulo预充式注射剂选项，"新泽西州克利夫顿圣约瑟夫健康中心神经肌肉疾病主任BethStein医学博士说。"这种新的自我注射选项将为患者带来更便捷和灵活的给药方式，使他们能够决定接受治疗的时间和地点。一种即用型选项增强了患者的独立性，并减少了治疗所需的时间，使得疾病的管理和控制更加无缝衔接。"

VyvgartHytrulo预充式注射剂用于自我注射的批准得到了评估其与小瓶装VyvgartHytrulo生物等效性研究数据的支持。此外，人为因素验证研究表明，患有全身型重症肌无力或慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的参与者或其护理人员能够安全、成功地使用预充式注射剂准备和施用VyvgartHytrulo。此前FDA批准VyvgartHytrulo用于全身型重症肌无力和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病患者是基于全球3期ADAPT、ADAPT-SC和ADHERE试验。

"argenx是重症肌无力患者社群中值得信赖的合作伙伴，不断创新以满足患者不断变化的需求。这种新的自我注射选项是一个自然的进展，使个体能够掌控自己的治疗，并努力在生活中获得更大的常态感，"美国重症肌无力基金会总裁兼首席执行官SamanthaMasterson表示。

"慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的日常负担，既来自疾病症状，也来自对日常生活的干扰，给患者带来了巨大的无形挑战，"GBS-CIDP基金会执行董事LisaButler说。"能够减少频繁门诊需求的有效新疗法，对于那些积极寻求找回时间并在日常生活中恢复常态感的活跃患者来说，是一个受欢迎的选择。今天关于argnex预充式注射剂获准用于居家自我注射的消息，对于那些寻求新治疗选择的患者来说，是向前迈出的重要一步。"

重要安全信息

什么是VyvgartHYTRULO（efgartigimodalfa和hyaluronidase-qvfc）

VyvgartHYTRULO是一种处方药，用于治疗以下成人患者：

抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力。

慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病。

尚不清楚VyvgartHYTRULO在儿童中是否安全有效。

如果对efgartigimodalfa、透明质酸酶或VyvgartHYTRULO中的任何成分过敏，请勿使用VyvgartHYTRULO。VyvgartHYTRULO可能导致严重的过敏反应和血压下降导致昏厥。

在使用VyvgartHYTRULO之前，请告知您的医疗保健提供者您所有的健康状况，包括如果您：

有感染或发烧。

最近接种过或计划接种任何疫苗。

有任何过敏反应史。

有肾脏问题。

怀孕或计划怀孕。尚不清楚VyvgartHYTRULO是否会伤害您未出生的婴儿。

妊娠暴露登记处：为在妊娠期间使用VyvgartHYTRULO的妇女设立了妊娠暴露登记处。此登记处的目的是收集关于您和您的宝宝的健康信息。您的医疗保健提供者可以为您登记入组。您也可以自行登记或通过拨打1-855-272-6524或访问VyvgartPregnancy.com获取有关登记处的更多信息。

正在哺乳或计划哺乳。尚不清楚VyvgartHYTRULO是否会进入您的母乳。

告知您的医疗保健提供者您服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

VyvgartHYTRULO可能导致严重的副作用，包括：

感染

VyvgartHYTRULO可能增加感染风险。如果您有活动性感染，您的医疗保健提供者应延迟您的VyvgartHYTRULO治疗，直到您的感染消失。如果您出现以下任何感染迹象和症状，请立即告知您的医疗保健提供者：发烧、发冷、尿频和尿痛、咳嗽、鼻腔疼痛和阻塞、喘息、气短、喉咙痛、痰多、流鼻涕。

过敏反应

VyvgartHYTRULO可能导致严重的过敏反应。这些反应可能在您的VyvgartHYTRULO注射期间、注射后不久或数周后发生。如果您出现以下任何过敏反应症状，请立即告知您的医疗保健提供者或寻求紧急帮助：皮疹、面部、嘴唇、喉咙或舌头肿胀、呼吸短促、荨麻疹、呼吸困难、低血压、昏厥。

输液/注射相关反应

VyvgartHYTRULO可能导致输液或注射相关反应。这些反应可能在您的VyvgartHYTRULO注射期间或注射后不久发生。如果您出现以下任何输液或注射相关反应症状，请告知您的医疗保健提供者：高血压、发冷、寒战、胸部、胃部或背部疼痛。

VyvgartHYTRULO最常见的副作用包括呼吸道感染、头痛、尿路感染和注射部位反应。

关于Vyvgart和VyvgartHytrulo

Vyvgart是一种首创的人IgG1抗体片段，可与新生儿Fc受体结合，导致循环IgG自身抗体减少。VyvgartHytrulo是efgartigimodalfa和重组人透明质酸酶PH20的皮下组合，利用Halozyme的ENHANZE®药物输送技术，促进生物制剂的皮下注射给药。Vyvgart已获批用于全身型重症肌无力和免疫性血小板减少症（仅限日本）。VyvgartHytrulo已获批用于全身型重症肌无力和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病。在其他地区，VyvgartHytrulo可能以不同的商品名销售。

关于全身型重症肌无力

全身型重症肌无力是一种罕见且慢性的自身免疫性疾病，其中IgG自身抗体破坏神经和肌肉之间的通信，导致衰弱且可能危及生命的肌肉无力。约85%的重症肌无力患者在24个月内会进展为全身型重症肌无力，此时全身肌肉都可能受到影响。经确认的AChR抗体阳性患者约占全身型重症肌无力总人口的85%。