FDA批准艾加莫德(Vyvgart)用于治疗全身型重症肌无力

2021年12月17日，argenxSE宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准艾加莫德(Vyvgart)（efgartigimodalfa-fcab）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。这些患者约占gMG总人群的85%¹。随着这一监管里程碑的达成，艾加莫德(Vyvgart)成为首个也是唯一一个获得FDA批准的新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂。

"对于argenx和gMG社群来说，今天是新纪元的开始，我们履行了为患有这种衰弱性疾病的人们带来创新治疗选择的承诺。艾加莫德(Vyvgart)的获批代表了多项成就：我们的首个获批产品；首个也是唯一一个获得FDA批准的新生儿Fc受体阻断剂；以及首个旨在减少致病性IgG（gMG的根本驱动因素）的获批疗法，"argenx首席执行官TimVanHauwermeiren表示。"重要的是，我们要感谢参与ADAPT试验的患者、支持他们的护理人员、研究者和研究团队，以及我们的合作伙伴和尽职尽责的员工，感谢他们的辛勤工作和协作——所有这些人共同促成了这一里程碑的实现。

"我们积极性很高的商业团队已经启动并准备就绪，将为患者提供艾加莫德(Vyvgart)。我们相信自身免疫领域正处于一场变革的边缘，我们希望这将是艾加莫德(Vyvgart)众多上市中的第一个，使我们能够帮助改善全球患者的生活，"VanHauwermeiren先生继续说道。

全身型重症肌无力是一种罕见且慢性的神经肌肉疾病，其特征是使人衰弱且可能危及生命的肌肉无力。艾加莫德(Vyvgart)是一种人IgG1抗体片段，可与FcRn结合，从而导致循环免疫球蛋白G（IgG）抗体减少。AChR自身抗体在神经肌肉接头处的作用是gMG²的一个关键驱动因素。

"gMG社群期待艾加莫德(Vyvgart)获得FDA批准已久，特别是对于那些在基本个人任务方面存在困难的患者，例如说话、咀嚼和吞咽食物、刷牙和梳头，以及在严重情况下的呼吸，"美国重症肌无力基金会主席兼首席执行官SamanthaMasterson评论道。"我们感谢argenx对gMG患者社群的持续承诺，这促使他们提供了这种急需的新治疗选择，有望改变许多gMG患者的生活。"

经过验证的临床疗效和安全性特征

"患有gMG的人们一直需要新的治疗选择，这些选择应针对疾病的根本发病机制并得到临床数据的支持，"北卡罗来纳大学教堂山分校医学院神经病学系神经病学（神经肌肉疾病）、医学和联合健康教授、ADAPT试验主要研究者JamesF.HowardJr.医学博士说。"今天的批准对于受这种衰弱性疾病影响的gMG患者和家庭来说，代表了一项重要的新进展。这种疗法有可能减轻gMG的疾病负担并改变我们治疗这种疾病的方式。"

关于全身型重症肌无力

全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见且慢性的自身免疫性疾病，其中IgG自身抗体破坏了神经和肌肉之间的通信，导致使人衰弱且可能危及生命的肌肉无力。大约85%的MG患者在24个月内会进展为gMG¹，此时全身肌肉都可能受到影响。确诊为AChR抗体阳性的患者约占gMG总人群的85%¹。

关于艾加莫德(Vyvgart)

艾加莫德(Vyvgart)（efgartigimodalfa-fcab）是一种人IgG1抗体片段，可与新生儿Fc受体（FcRn）结合，从而导致循环IgG减少。它是第一个也是唯一一个获批的FcRn阻断剂。艾加莫德(Vyvgart)在美国被批准用于治疗抗AChR抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）。

关于艾加莫德(Vyvgart)，我应该了解的最重要信息是什么？

艾加莫德(Vyvgart)可能导致严重的副作用，包括：

感染

艾加莫德(Vyvgart)可能增加感染风险。在一项临床研究中，最常见的感染是尿路感染和呼吸道感染。与安慰剂组相比，更多服用艾加莫德(Vyvgart)的患者出现白细胞计数、淋巴细胞计数和中性粒细胞计数低于正常水平的情况。大多数感染和血液副作用为轻度至中度严重程度。

您的医疗保健提供者应在开始艾加莫德(Vyvgart)治疗前、治疗期间和治疗后检查您是否感染。告诉您的医疗保健提供者您是否有任何感染史。在艾加莫德(Vyvgart)治疗期间，如果出现感染迹象或症状，如发烧、发冷、频繁和/或排尿疼痛、咳嗽、鼻道/鼻窦疼痛和阻塞、喘息、呼吸短促、疲劳、喉咙痛、痰多、流鼻涕、背痛和/或胸痛，请立即告诉您的医疗保健提供者。

不良免疫反应（超敏反应）

艾加莫德(Vyvgart)可能导致免疫系统出现不良反应，如皮疹、皮下肿胀和呼吸短促。在临床研究中，这些反应为轻度或中度，发生在给药后1小时至3周内，并且这些反应未导致停用艾加莫德(Vyvgart)。您的医疗保健提供者应在治疗期间和治疗后监测您，并在需要时停用艾加莫德(Vyvgart)。立即将任何不良反应告知您的医疗保健提供者。

在服用艾加莫德(Vyvgart)之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有身体状况，包括：

您有感染史或认为您有感染。

您已接受或计划接受疫苗（免疫接种）。与您的医疗保健提供者讨论您是否需要在开始艾加莫德(Vyvgart)新治疗周期前接种适合年龄的疫苗。在艾加莫德(Vyvgart)治疗期间使用疫苗尚未进行研究，使用活疫苗或减毒活疫苗的安全性未知。不建议在艾加莫德(Vyvgart)治疗期间接种活疫苗或减毒活疫苗。

您已怀孕或计划怀孕，以及正在哺乳或计划哺乳。

告诉您的医疗保健提供者您服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

艾加莫德(Vyvgart)的常见副作用是什么

艾加莫德(Vyvgart)最常见的副作用是呼吸道感染、头痛和尿路感染。