阿福他酶α是一种用于针对低磷酸酯酶症(HPP)的酶替代疗法药物,由美国瑞颂制药研发。该药物在国际市场上价格较高,18mg/0.45mL/盒的价格约为13205美元,目前尚无仿制药上市。阿福他酶α在国内尚未获批,患者需通过海外渠道购买。该药物需皮下注射,剂量根据患者年龄和病情调整。
阿福他酶α的价格因规格不同而有所差异,且尚未进入医保,患者需自费购买。以下是不同规格的最新价格信息。
18mg/0.45mL/盒的阿福他酶α价格约为13205美元,适用于成人标准剂量治疗,每月需2-3盒。该规格是临床常用剂量,患者需根据体重计算具体用量。
阿福他酶α还有28mg/0.7mL、40mg/mL和80mg/0.8mL等规格,价格因规格不同而变化。其中80mg/0.8mL规格适用于体重较大的患者,但体重<40kg者禁用,以免疗效不足。
阿福他酶α的高价格限制了其在全球范围内的广泛应用,患者期待未来能有更经济的替代治疗方案。
截至2025年6月,阿福他酶α尚未在中国内地获批上市,患者需通过海外渠道获取该药物。
阿福他酶α于2015年在美国获批上市,随后在欧洲、日本等多个国家和地区获得批准。该药物已成为全球低磷酸酯酶症的标准治疗方案。
国内多家医疗机构正在开展阿福他酶α的临床研究,评估其在中国患者中的疗效和安全性。这些数据将支持该药未来的正式上市申请。
随着国内对罕见病重视程度提高,阿福他酶α有望在不远的将来获得正式批准,惠及更多中国患者。
阿福他酶α需皮下注射,剂量根据患者年龄和病情调整,需严格遵循医嘱。
推荐剂量为每周6mg/kg,可分2mg/kg每周3次或1mg/kg每周6次皮下注射。若疗效不足,剂量可增至每周9mg/kg。
推荐剂量与婴儿期相同,每周6mg/kg,分次注射。注射部位反应可能限制频繁注射方案的耐受性,需个体化调整。
阿福他酶α需2-8℃冷藏保存,注射前需取出冰箱3小时内使用。注射部位应轮换(腹部、上臂、大腿、臀部)以避免脂肪萎缩。
阿福他酶α的使用需在有经验的医疗专业人员指导下进行,患者不可自行调整剂量或注射方式。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process
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