曲恩汀胶囊治疗Wilson病的效果怎么样？

曲恩汀胶囊治疗Wilson病的效果较好。Wilson病(WD)是一种人类铜代谢的常染色体隐性疾病，其特征是由于铜排泄到胆汁中的障碍而导致铜在肝脏中积聚，大脑中铜的积累可能会引起神经精神症状。曲恩汀胶囊(三亚乙基四胺二盐酸盐)是一种铜螯合剂，用于治疗WD患者。由于其安全性，曲恩汀胶囊被认为是WD初始治疗和维持治疗的一种选择。

曲恩汀胶囊治疗Wilson病的作用机制

曲恩汀胶囊是一种重金属螯合剂，常用于治疗Wilson病。它的作用机制主要是通过与体内过量的铜结合形成稳定的络合物，从而促进铜的排泄。

Wilson病是一种遗传性代谢紊乱疾病，可累及肝脏、神经系统、大脑或其组合，导致体内铜离子在肝脏和其他组织中积累过多。正常情况下，肝脏应该将摄入的铜离子排泄到胆汁中，然后通过肠道排出体外。然而，在Wilson病患者中，由于基因突变导致铜转运蛋白的异常，使得铜无法正常排泄，从而在体内积累。

曲恩汀胶囊通过与体内的过量铜结合形成稳定的络合物，这些络合物可以增加铜的溶解度并促进其排泄。曲恩汀胶囊与铜形成的络合物经过肾脏排泄，从而减少了铜在组织中的沉积。

除了促进铜的排泄外，曲恩汀胶囊还具有抗氧化和抗炎作用，可以减轻铜中毒引起的氧化应激和炎症反应。

曲恩汀胶囊治疗Wilson病的效果

曲恩汀胶囊对于Wilson病是一种有效的治疗药物，可以帮助减少体内的铜积累，并改善由于铜中毒引起的症状和体征。它可以阻止病情的进展，并减轻肝脏、神经系统和其他器官的损害。

背景：Wilson病是一种遗传性铜转运障碍。尽管青霉胺在治疗上用于重建铜平衡，但曲恩汀胶囊治适用于青霉胺不耐受患者。一项研究旨在比较青霉胺和曲恩汀胶囊四氢氯化物(曲恩汀胶囊)对肝豆状核变性患者的维持治疗。

方法：在9个国家的15个医疗保健中心进行了一项随机、开放、非劣效、3期试验(患者来自巴西、欧洲和美国的13个医疗保健中心)。招募了年龄为18-75岁的稳定型肝豆状核变性患者，他们接受了至少1年的青霉胺治疗。患者进入为期12周的研究期，通过临床研究人员的临床评估和血清非血浆铜蓝蛋白结合铜(NCC通过可交换铜分析；25-150μg/L)、24 h尿铜排泄量(100-900 μg/24 h)、谷丙转氨酶(ALT<2×正常值上限)。病情稳定的患者被随机分配(1:1)继续接受每日两次剂量的口服青霉胺维持治疗，或通过一个使用最小化的网络系统将mg/mg转换为口服曲恩汀胶囊。随机分组后24周评估的主要终点是通过物种形成测定的NCC。通过形态分析得出的NCC均值差异的非劣效性界限为-50μg/L，这是通过重复访问的一般线性模型估算的，并根据基线值进行了调整。在24周的延长期内，收集了关于安全性和有效性的进一步数据。

结果：在2018年6月4日至2020年3月10日之间，筛选了77名患者。53名患者被随机分配(青霉胺组27名，曲恩汀胶囊组26名)。24周后，青霉胺组和曲恩汀胶囊组之间通过物种形成测定的血清NCC的平均差异为-9±1μg/L(95%CI-24 2至6 1)，95%CI的下限在定义的非劣效性界限内。24周时，曲恩汀胶囊组的尿铜排泄量低于青霉胺组(平均差异为237±5μg/24h(99%CI为115±6至359±4))。在第48周时，通过形态分析，曲恩汀胶囊治在NCC方面仍不劣于青霉胺。两个研究组中接受良好治疗的患者在48周时的尿铜排泄量仍在预期范围内，平均差异没有显著差异。

在第24周和第48周，由三名独立的临床医生评估的稳定性的隐蔽临床判定证实了所有参与者的临床稳定性(100%)，与通过物种形成分析在NCC中观察到的稳定性一致。在第24周和第48周，临床总体变化印象或统一威尔逊病评分量表(神经学评估)与基线(随机分组前)相比均无显著变化。从基线到24周，青霉胺组血清总铜的平均变化为17±6μg/L，曲恩汀胶囊组为-6±3μg/L(-34 7至221)，青霉胺组和曲恩汀胶囊组血清总铜蓝蛋白的平均变化分别为1±8mg/L(-19 2至228)和-2±2mg/L(-61至17)。

除了曲恩汀胶囊组患者在第48周时ALT浓度升高外，所有肝酶在第24周和第48周时都相似。青霉胺与三种随机化后严重不良事件(白细胞减少症、胆管癌和肝细胞癌)相关，没有曲恩汀胶囊治的报告。

由此可见，曲恩汀胶囊作为口服维持治疗的疗效不劣于青霉胺，并且在患有Wilson病的成人中耐受性良好。

曲恩汀胶囊用法用量

曲恩汀胶囊的用法用量应根据医生的指导和处方来进行。以下是一般的用法用量信息：

1、治疗成人患者的建议起始剂量为每天0.75~1.25g，分为2-4次口服。

2、对于儿童患者，剂量应根据体重来确定。通常建议的剂量为每天0.5~0.75g，小于12岁者最大剂量每日1.5g。

曲恩汀胶囊服药注意事项

1、遵循医生的指导：请严格按照医生的处方和建议使用曲恩汀胶囊，包括正确的剂量、用药频率和使用时间。不要自行调整剂量或停止使用，除非得到医生的指导。

2、饮食注意：曲恩汀胶囊最好在空腹时服用，通常在饭前1小时或饭后2小时。避免与富含铁、钙、锌和铜的食物一起服用，因为这些食物可能会影响曲恩汀的吸收。

3、药物相互作用：请告诉医生关于您正在使用的其他药物，包括处方药、非处方药和补充剂。曲恩汀可能与其他药物发生相互作用，影响其疗效或增加副作用的风险。

4、孕妇和哺乳期妇女：孕妇、计划怀孕或正在哺乳的患者，应告知医生。曲恩汀胶囊在孕妇和哺乳期妇女中的安全性尚未确定，因此应在医生的指导下使用。

总结

曲恩汀胶囊是治疗Wilson病的一种常用药物，并显示出良好的疗效。用药期间，患者应按照医生的指导和处方正确使用曲恩汀胶囊，遵守用药时间和剂量，不要自行调整剂量或停止使用，以免用药不当影响身体健康。

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