FDA授予C-CAR039治疗复发/难治性DLBCL的再生医学先进疗法和快速通道指定

导语：漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是最常见的非霍奇金淋巴瘤类型，临床上表现为侵袭性过程，经传统化疗结合放疗可以有40%-50%的患者治愈。近日，FDA授予C-CAR039治疗复发/难治性DLBCL的再生医学先进疗法称号和快速通道称号，用于治疗这一疾病。

CBMG宣布，FDA授予了双特异性抗CD19/CD20 CAR T细胞疗法C-CAR039再生医学先进疗法称号和快速通道称号，用于治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者。

C-CAR039是一种新型第二代4-1BB双靶点CAR-T，可同时作用于CD19和CD20双靶点，可以在体内和体外有效清除CD19/CD20单阳性或双阳性肿瘤细胞。该疗法由美国马里兰：西比曼生物科技研发，在2021年12月10日， 美国FDA正式批准C-CAR039的临床研究（IND）申请，在美国推进后续的临床开发。

在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，西比曼公司公布了C-CAR039用于治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的最新临床数据，总缓解率（ORR）为92.6%，其中完全缓解率（CR）达到85.2%，是潜在的同类最优产品。

在中国多个地点进行的试验中，观察到了C-CAR039治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的良好疗效和安全性数据。研究的数据显示，使用C-CAR039治疗后的最佳总缓解率（ORR）为92.6%，完全缓解率（CRR）为85.2%。患者的中位缓解时间为1.0个月，74.1%的患者在7个月的中位随访中仍处于完全缓解状态。预计6个月无进展生存（PFS）率为83.2%（95%CI，69.1%-100.0%）。

CBMG董事长兼首席执行官Tony（Bizuo）Liu表示：“对于CBMG来说，这是一个好消息，FDA已经授予C-CAR039再生医学先进疗法和快速通道的称号，因为C-CAR039有可能提高R/R DLBCL的客观和完全缓解率。基于我们在中国的临床试验的临床数据，C-CAR039仍然是该适应症的最佳CAR T疗法。我们正在争取尽快在美国启动C-CAR039的1b/2期试验。我们将与FDA密切合作，寻求最佳途径，为美国和欧盟的患者提供该药物。”

截至2021年4月20日，共有34名患者接受了C-CAR039细胞疗法，其中28人可进行安全性评估，27人可进行疗效评估。接受治疗的患者的中位年龄为55.5岁，患者之前接受了中位数为3种的治疗。根据Ann Arbor分期，大多数患者为III/IV期疾病（75%）。共有17.9%的患者接受了衔接治疗。

安全性方面，96%的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），大多数CRS为1级或2级（92%）；一名患者有3级CRS。两名患者出现了1级免疫效应细胞相关的神经毒性综合征，研究中没有2级或以上神经系统毒性的报告。

此前，FDA曾授予C-CAR039孤儿药称号，用于治疗滤泡性淋巴瘤患者。

参考资料：

https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-regenerative-medicine-advanced-therapy-and-fast-track-designations-to-c-car039-for-relapsed-refractory-dlbcl